AB Science s'adjuge 16% sur les premiers échanges, après l'annonce du succès de l'étude de phase 3 évaluant le masitinib dans le traitement de la mastocytose systémique sévère chez l'adulte, étude qui a recruté 135 patients.

L'étude a atteint son objectif principal, à savoir détecter une différence statistiquement significative entre le masitinib et placebo (tous deux en complément des traitements symptomatiques) sur la réponse cumulée observée sur quatre symptômes sévères, ainsi que tous ses objectifs secondaires.

La mastocytose est une maladie orpheline caractérisée par une prolifération ou une activation anormale des mastocytes, dans la peau, la moelle osseuse ou d'autres organes. Il existe deux formes principales de mastocytose : indolente et agressive, la forme indolente pouvant être cutanée ou systémique.

La prévalence de la mastocytose indolente systémique étant considérée comme homogène dans le monde, la taille de population cible pour le masitinib pourrait atteindre un total de 10.000 patients adultes par an aux Etats-Unis et en Europe.

Le masitinib a obtenu la désignation de médicament orphelin auprès de la FDA et de l'EMA dans le traitement de la mastocytose. Il est le premier médicament à être évalué dans le cadre d'une étude de phase 3 dans la mastocytose indolente, systémique ou non, sévère ou non.

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