NEW YORK et CLEVELAND, le 23 avril 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ : ABEO), société biopharmaceutique de stade clinique de premier plan spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies cellulaires et géniques pour les maladies génétiques rares menaçant le pronostic vital, a annoncé aujourd'hui que le comité des médicaments orphelins de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation « médicament orphelin » (EMA/OD/013/18) au programme de thérapie génique ABO-202 d'Abeona pour le traitement des sujets atteints de céroïde-lipofuscinose neuronale, appelée aussi maladie de Batten, une maladie mortelle de stockage lysosomal qui affecte principalement le système nerveux chez l'enfant. ABO-202 est un virus adéno-associé développé pour introduire une copie fonctionnelle du gène CLN1 dans les cellules afin de restaurer l'activité enzymatique nécessaire à la dégradation de certaines protéines lipopigmentaires déficientes chez les patients atteints de la maladie CLN1.

« Cette désignation est une étape importante dans notre programme CLN1 car elle nous encourage à progresser vers le développement clinique », commente Carsten Thiel, Ph.D, PDG d'Abeona Therapeutics Inc. « La maladie de Batten, en particulier la maladie CLN1, est un trouble sévèrement débilitant dans lequel les patients n'ont actuellement pas d'options thérapeutiques adéquates. Des données précliniques convaincantes soulignent la viabilité de l'ABO-202 en tant que traitement potentiel de la maladie CLN1 chez l'homme. Nous restons fidèles à notre vision de développer des thérapies géniques transformationnelles pour les patients souffrant de maladies rares dévastatrices ».

ABO-202, développé avec Steven J. Gray, Ph.D., professeur agrégé, Département de pédiatrie à l'UT Southwestern et le soutien de Garrett the Grand - Batten Fighter, la Fondation Saoirse, Taylor's Tale, Hayden's Batten Disease Foundation, et la Batten Disease Support and Research Association, devrait entrer en essais cliniques en 2018.

« ABO-202 est une thérapie génique AAV qui a montré une efficacité préclinique prometteuse en utilisant plusieurs voies d'administration pour améliorer le fardeau du SNC dans le modèle animal CLN1 de la maladie. ABO-202 améliore la survie, la fonction musculaire et le comportement après administration intrathécale, intraveineuse et surtout le dosage combiné avec les deux voies d'administration chez les animaux CLN1 », a déclaré Steven J. Gray, Ph.D.

ABO-202 a reçu les désignations de Médicament orphelin et Maladie pédiatrique rare de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Les données précliniques du programme ont été récemment présentées au WORLDSymposium tenu à San Diego et une mise à jour sera présentée à l'American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT) plus tard cette année. Principaux résultats :

  • Les données démontrent qu'un seul traitement intraveineux, un seul traitement intrathécal (IT) ou une thérapie combinée utilisant les deux voies d'administration d'un virus adéno-associé auto-complémentaire codant le gène CLN1 humain à des souris CLN1 augmente significativement leur survie, améliore leur comportement et réduit leurs déficits moteurs.
  • Des doses plus élevées ont encore amélioré ces observations, suggérant que des méthodes augmentant l'exposition totale du SNC pourraient être bénéfiques et ont procuré un certain bénéfice de survie et de comportement aux souris symptomatiques.
  • Une approche combinée administrant ABO-202 par voie d'administration intraveineuse et intrathécale a encore augmenté l'efficacité de la survie et amélioré les options thérapeutiques potentielles pour les animaux âgés présentant des manifestations cliniques avancées.

À propos de la maladie CLN1 (apparition infantile à infantile tardive) : la céroïde-lipofuscinose neuronale infantile et infantile tardive est une maladie lysosomale sévère causée par des mutations du gène CLN1, qui code l'enzyme lysosomale soluble Palmitoyl-Protéine-Thioestérase-1 (PPT1) et entraîne des granules osmiophiles s'accumulant dans les lysosomes et conduisant à la neuroinflammation, à la neurodégénérescence et à la mort. La maladie CLN1 est neurodégénérative, se manifeste peu après la naissance et est fatale dans sa forme classique de 6 à 12 ans. Dans la forme classique, apparaissent des caractéristiques cliniques agressives, y compris la rapidité de la parole et la détérioration motrice, l'épilepsie réfractaire, l'ataxie, la myoclonie et la déficience visuelle entre l'âge de 6 et 24 mois. À l'âge de 5 ans, les patients atteints de la maladie CLN1 sous sa forme infantile classique sont généralement peu réceptifs et ne sont plus communicatifs. Ces patients meurent ensuite dans les quelques années qui suivent.

À propos de la désignation « médicament orphelin » de l'Union européenne (UE) : la Commission européenne accorde la désignation « médicament orphelin » afin d'instaurer des mesures incitatives destinées à favoriser le développement des médicaments pour traiter, prévenir ou diagnostiquer les maladies ou les pathologies touchant au maximum cinq personnes sur 10 000 dans l'Union européenne. La désignation de médicament orphelin fournit à Abeona des incitations et des avantages dans l'UE, y compris une assistance protocolaire, des frais réduits et une protection contre la concurrence du marché une fois que l'ABO-202 est approuvé pour les patients atteints de la maladie CLN1.

À propos d'Abeona : Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapie pour le traitement des maladies génétiques rares menaçant le pronostic vital. Les principaux programmes d'Abeona comprennent EB-101 (greffes de peau corrigées par gène) pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), une thérapie génique basée sur le virus adéno-associé (AAV) pour le syndrome de Sanfilipino type A (MPS) IIIA) et ABO-101 (AAV-NAGLU), une thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB). Abeona développe également la thérapie génique ABO-201 (AAV-CLN3) pour la maladie CLN3, ABO-202 (AAV-CLN1) pour le traitement de la maladie CNL1, EB-201 pour l'épidermolyse bulleuse (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) pour l'anémie de Fanconi (AF) et ABO-302 en utilisant une nouvelle approche d'édition de gène basée sur CRISPR / Cas9 pour la thérapie génique relative aux hémopathies rares. En outre, Abeona est en train de développer une plateforme vectorielle exclusive, AIM(TM), pour les produits candidats de la prochaine génération. Pour de plus amples informations, consulter www.abeonatherapeutics.com

Relations investisseurs :
Christine Silverstein
Vice-présidente senior, Finance et Relations avec les investisseurs 
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (646) 813-4707
csilverstein@abeonatherapeutics.com 

Contact presse :
Lynn Granito
Berry & Company - Relations publiques
+1 (212) 253-8881
lgranito@berrypr.com 

Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27a du Securities Act de 1933, tel qu'amendé, et qui impliquent des risques et des incertitudes. Ces déclarations sont sujettes à de nombreux risques et incertitudes, notamment, sans s'y limiter, la poursuite de l'intérêt envers notre portefeuille de maladies rares ; la désignation de médicament orphelin de l'EMA pour ABO-202 fournit à Abeona certains avantages et incitations, y compris l'exclusivité de la commercialisation, qui sont stratégiquement importants du point de vue réglementaire et commercial, notre travail préclinique pour ABO-202 et les données récemment publiées soutenant sa traduction clinique pour les patients atteints de la maladie CLN1 ont démontré l'importance de sélectionner le bon vecteur et la bonne voie d'acheminement aux tissus cibles du SNC et traiter les symptômes associés à la pathologie sous-jacente, nous sommes impatients de faire progresser le programme ABO-202, notre capacité à inscrire des patients dans des essais cliniques, l'impact de la concurrence, la capacité de développer nos produits et technologies, la capacité de réaliser ou d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, et d'autres risques, tels qu'ils peuvent être décrits de temps à autre dans les Rapports annuels de la Société sur formulaire 10-K et autres rapports déposés par la Société auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société ne s'engage pas à effectuer une quelconque révision aux déclarations prospectives énoncées dans le présent communiqué ou à mettre à jour lesdites déclarations pour refléter des événements ou des circonstances se déroulant après la date du présent communiqué, qu'ils se présentent sous la forme de nouvelles informations, de futurs développements ou autrement.




This announcement is distributed by Nasdaq Corporate Solutions on behalf of Nasdaq Corporate Solutions clients.
The issuer of this announcement warrants that they are solely responsible for the content, accuracy and originality of the information contained therein.
Source: Abeona Therapeutics Inc via Globenewswire

© GlobeNewswire - 2018