AMT (Amsterdam Molecular Therapics) est spécialisé dans le développement de produits de thérapie génique. Ces produits ont pour objectif le traitement de maladies graves, parfois dites orphelines, nécessitant des besoins médicaux importants. Les produits du groupe sont fondés sur l'intégration des gènes dans des organes et des tissus cibles afin de modifier l'expression des gènes à long terme et de corriger les défauts génétiques causant la maladie.
AMT dispose d'un portefeuille de 6 produits : 4 dans le développement pré-clinique à stade avancé (traitement de la maladie de Parkinson, de la myopathie de Duchenne, de la Porphyrie et de la maladie de Sanfilippo), 1 dans l'étude clinique de Phases I/II (traitement de l'Hémophilie B) et 1 concernant la phase de commercialisation (Glybera® pour le traitement de la déficience en lipoprotéine lipase).