Cellectis, société biopharmaceutique de stade clinique, spécialisée dans le développement d'immunothérapies fondées sur des cellules CAR-T ingénierées (UCART), annonce qu'un premier patient a été traité dans le cadre de l'étude clinique de Phase I visant à tester le produit candidat UCART123 dans la leucémie aiguë myeloblastique (LAM). UCART123 est un produit candidat contrôlé par Cellectis, ingénieré grâce à la technologie d'édition du génome TALEN. C'est la première fois qu'un produit candidat fondé sur des cellules CAR-T allogéniques ciblant CD123 sera évalué dans une étude clinique.

Cette étude clinique sur la LAM est menée par le Dr. Gail J. Roboz, Investigateur principal, Directeur des programmes cliniques et translationnels sur la leucémie et Professeur de médecine au Weill Cornell Medicine et au NewYork-Presbyterian Hospital.

L'essai clinique évaluera la sécurité et l'efficacité de UCART123 chez les patients atteints de LAM. La LAM est un néoplasme dévastateur de cellules souches hématopoïétiques clonales, caractérisé par la prolifération incontrôlée de cellules immatures tumorales s'accumulant dans la moelle osseuse, le sang et parfois dans d'autres tissus. Ces cellules perturbent l'hématopoïèse normale et provoquent rapidement une insuffisance médullaire. Aux États-Unis, le nombre de nouveaux cas de LAM par an est estimé à 19 950, le nombre de décès étant estimé à 10 430 par an. Si le taux de réponse complète peut atteindre 80 % chez les patients les plus jeunes ayant reçu une chimiothérapie cytotoxique, la majorité des patients souffrant de LAM rechutent et décèdent de cette maladie.

Les patients atteints de LAM qui sont porteurs de caractéristiques génétiques à haut risque appartiennent à la catégorie de patients aux besoins médicaux urgents non satisfaits, dans la mesure où les résultats obtenus avec les traitements existants, y compris la greffe de cellules souches allogéniques, sont particulièrement mauvais.