GenSight Biologics, société biopharmaceutique spécialisée dans le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, annonce aujourd'hui la publication de résultats détaillés de l'étude clinique de Phase I/II et du suivi à long terme de GS010 chez des patients atteints de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) dans Ophthalmology, la revue de l'American Academy of Ophthalmology. L'étude a démontré la sécurité et la bonne tolérance de GS010 (rAAV2/2-ND4) 2 ans après son administration par une unique injection intra-vitréenne unilatérale.

GenSight Biologics mène actuellement deux études cliniques de Phase III (Rescue et Reverse) en Europe et aux États-Unis pour évaluer l'efficacité de GS010 chez des patients atteints d'une NOHL due à une mutation du gène ND4, avec perte d'acuité visuelle depuis maximum un an au moment du traitement. Les premiers résultats à 48 semaines des études Reverse et Rescue sont attendus en avril 2018 et au troisième trimestre 2018, respectivement.