GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée au développement de thérapies géniques pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, annonce aujourd'hui des résultats de suivi à 2 ans et demi de son étude de phase I/II avec GS010, chez des patients atteints de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL). Ces résultats confirment le maintien d'un gain d'acuité visuelle à long terme après 2 ans et demi chez les patients ayant reçu une unique injection intra-vitréenne de GS010.

Les résultats sont particulièrement favorables chez les patients présentant une perte d'acuité visuelle depuis moins de 2 ans.

GenSight Biologics conduit actuellement deux études cliniques de Phase III (RESCUE et REVERSE) en Europe et aux États-Unis pour évaluer l'efficacité de GS010 chez des sujets atteints de la NOHL induite par la mutation de ND4, et ayant subi une perte d'acuité visuelle depuis moins d'un an. Le recrutement s'est achevé en février 2017 pour REVERSE, et en août 2017 pour RESCUE. Les résultats préliminaires après 48 semaines sont attendus aux 2ème et 3ème trimestres 2018, respectivement.