Inventiva : présentera des données in vivo sur odiparcil lors du 14ème WORLDSymposium™

COMMUNIQUE DE PRESSE

Inventiva présentera des données in vivo sur odiparcil lorPsREdSSuR1EL4EèAmSEe WORLDSymposium™

Des données confirment son potentiel de premier traitement par voie orale pour la MPS VI

Daix (France), le 31 janvier 2018 - Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants, notamment contre la fibrose, annonce aujourd'hui que le Dr Eugeni V. Entchev, Responsable du programme préclinique pharmacologique d'odiparcil chez Inventiva, réalisera une présentation intitulée « Odiparcil est un traitement de réduction de substrat prometteur dans un modèle murin de la MPS VI » lors du 14ème WORLDSymposium™ le 7 février 2018 à San Diego en Californie.

Après une présentation initiale réalisée lors de la conférence nationale de la MPS Society en juillet 2017, au cours d'une session à huis clos, cet exposé sera la première présentation publique des données générées dans un modèle génétique murin de la mucopolysaccharidose de type VI (maladie de Maroteaux-Lamy) après une période de traitement de six mois avec deux doses d'odiparcil. Ces données démontrent qu'odiparcil a réduit l'accumulation de GAG (glycosaminoglycane(s)) au niveau du foie, des reins, de la rate, du cœur, des yeux et de la peau des animaux malades. Par ailleurs, odiparcil a aussi restauré la structure cornéenne des yeux et à réduit l'épaississement des cartilages au niveau de la trachée et des plaques de croissance fémorale. Ces résultats clés suggèrent qu'odiparcil pourrait traiter les conséquences cliniques de la MPS VI observées au niveau des yeux et des cartilages. Enfin, odiparcil a aussi amélioré la mobilité des animaux malades.

Titre de la présentation : « Odiparcil est un traitement de réduction de substrat prometteur dans un modèle murin de la MPS VI »

À propos du WORLDSymposium™

Le WORLDSymposium™ est une des principales conférences de recherche annuelles consacrée aux maladies lysosomales. Depuis 2002, la réunion W.O.R.L.D. (We're Organizing Research on Lysosomal Diseases) s'est transformée en une conférence de recherche internationale attirant plus de 1600 participants venus de plus de 50 pays dans le monde.

À propos d'odiparcil

Odiparcil est le premier nouveau traitement en cours de développement pour la MPS VI depuis plus de dix ans. Le traitement de référence actuel est la thérapie enzymatique substitutive (TES) (Enzyme Replacement Therapy, ERT), qui nécessite des perfusions hebdomadaires. Un traitement administré par voie orale, tel qu'odiparcil, améliorerait grandement la qualité de vie des patients. Les données générées par le modèle murin de MPS VI démontrent surtout qu'odiparcil pourrait traiter les manifestations cliniques associées à l'accumulation de GAG dans les tissus et les organes lorsque la TES n'est pas efficace. Odiparcil se distribue largement dans l'organisme, même dans les tissus faiblement vascularisés, tels que les cartilages, ou les tissus protégés par une barrière, tels

que les yeux. Inventiva estime qu'odiparcil pourrait significativement améliorer la vie des patients atteints de MPS

VI et devenir le nouveau traitement de référence. Le 30 décembre 2017, le premier patient a été inclus dans l'étude de Phase IIa iMProveS (improve MPS treatment, améliorer le traitement de la MPS) menée avec odiparcil chez des patients atteints de MPS VI. Les résultats de cette étude sont attendus au cours du premier semestre 2019. Odiparcil a reçu le statut de médicament orphelin pour le traitement de la MPS VI aux États-Unis et en Europe.

À propos de la MPS VI

La MPS VI est une maladie dégénérative génétique rare qui touche les enfants. Elle se caractérise par une anomalie fonctionnelle de l'enzyme N-acétylgalactosamine-4-sulfatase (arylsulfatase B ; ASB) entraînant l'accumulation de dermatane sulfate et de chondroïtine sulfate dans les cellules, les tissus et les organes. Les patients présentent une petite taille, une opacification de la cornée, une perte de l'audition, une dysostose multiple, une hépatosplénomégalie, une valvulopathie et une fonction pulmonaire réduite. Comme pour d'autres MPS, l'âge d'apparition, la vitesse de progression et l'étendue de la maladie peuvent varier d'un patient à l'autre. En l'absence de traitement, l'espérance de vie des patients atteints de MPS VI est d'environ 20 ans pour les patients présentant les formes sévères de la maladie et davantage pour les patients souffrant des formes les moins sévères. La prévalence de la MPS VI est estimée à 1 cas sur 225 000 naissances vivantes mais elle varie selon les pays. Il n'existe pas de traitement curatif contre la MPS VI et les options thérapeutiques actuelles, telles que la TES ou la greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), ne permettent pas de répondre aux besoins médicaux importants des patients.

À propos d'Inventiva:www.inventivapharma.com

Inventiva est une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de médicaments agissant sur les récepteurs nucléaires, les facteurs de transcription et la modulation épigénétique. Inventiva ouvre de nouvelles voies thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies fibrotiques, des cancers et des maladies orphelines pour lesquelles le besoin médical est important.

Son produit phare, Lanifibranor, est un médicament anti-fibrotique qui dispose d'un mécanisme d'action unique passant par l'activation des trois PPAR (récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes) alpha, gamma et delta, qui jouent un rôle fondamental dans le contrôle du processus fibrotique. Son action anti-fibrotique permet notamment de cibler deux indications initiales à fort besoin médical : la NASH, une pathologie sévère du foie de plus en plus fréquente et qui touche déjà plus de 30 millions de personnes aux États-Unis, et la sclérodermie systémique, une maladie dont le taux de mortalité est très élevé et pour laquelle il n'existe aucun traitement autorisé à ce jour.

Inventiva développe en parallèle odiparcil (anciennement IVA336) pour le traitement de trois formes de mucopolysaccharidoses : MPS I ou syndrome de Hurler/Scheie, MPS II ou syndrome de Hunter, et MPS VI ou maladie de Maroteaux-Lamy. Inventiva développe aussi un portefeuille de projets au stade préclinique dans le domaine de l'oncologie.

Inventiva s'est entouré de partenaires de renom dans le secteur de la recherche tels que l'Institut Curie. Deux partenariats stratégiques de R&D ont également été mis en place avec AbbVie et Boehringer Ingelheim, qui prévoient notamment le versement à Inventiva de paiements en fonction de l'atteinte d'objectifs précliniques, cliniques, règlementaires et commerciaux, ainsi que des redevances sur les ventes des produits développés dans le cadre de ces partenariats.

Inventiva emploie à ce jour plus de 100 personnes hautement qualifiées et bénéficie d'installations de R&D de pointe achetées au groupe pharmaceutique international Abbott regroupant, près de Dijon, une chimiothèque de plus de 240 000 molécules et des plateformes en biologie, chimie, ADME et pharmacologie.

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