Nicox a annoncé jeudi que les autorités sanitaires américaines avaient accordé à son anti-inflammatoire Naproxcinod la désignation de médicament orphelin pour la dystrophie musculaire de Duchenne. La désignation de médicament orphelin est attribuée aux médicaments ou produits biologiques pour le traitement de maladies ou troubles rares. Cette désignation permet au promoteur du médicament de bénéficier de plusieurs mesures d'encouragement au développement, dont une période d'exclusivité commerciale aux Etats-Unis après l'autorisation de mise sur le marché pour l'indication concernée.

Le naproxcinod appartient à la classe des anti-inflammatoires CINODs (Inhibiteurs de Cyclooxygénase Donneurs d'Oxyde Nitrique).

Une évaluation est actuellement conduite par un partenaire financier non divulgué en vue d'un éventuel développement clinique ultérieur dans la DMD.

Nicox a alloué au partenaire non divulgué le droit exclusif, en dehors de l'ophtalmologie, d'investir à l'issue de la période d'évaluation dans le naproxcinod et les NO-donneurs de nouvelle génération au travers d'une structure indépendante, et ce sous réserve que les résultats de l'évaluation lui soient satisfaisants.

La DMD est la forme la plus courante et la plus grave des dystrophies musculaires, un groupe de maladies héréditaires qui provoquent une faiblesse et une dégénérescence des muscles.