Pharnext a annoncé les résultats positifs de son essai clinique pivot de Phase 3 (PLEO-CMT) évaluant deux doses du PXT3003 contre placebo sur 15 mois pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).


LEXIQUE
Essais cliniques (Phases I, II, III)
Phase I : test de la molécule à petite échelle sur les humains pour évaluer sa sécurité, sa tolérance, ses propriétés métaboliques et pharmacologiques.Phase II : évaluation de la tolérance et de l'efficacité sur plusieurs centaines de patients pour identifier les effets secondaires.Phase III : évaluation du rapport bénéfice / risque global auprès de plusieurs milliers de patients.