Sanofi et sa filiale Genzyme annoncent que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé Cerdelga (eliglustat) en gélules, le seul traitement de première ligne par voie orale pour certains patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1. Ce traitement devrait être disponible d'ici un mois aux Etats-Unis.

'Le traitement enzymatique substitutif représente le traitement standard de la maladie de Gaucher ; les patients reçoivent des perfusions régulières durant toute leur vie. Avec l'autorisation par la FDA du traitement de première ligne par voie orale, Cerdelga pourrait s'avérer une solution thérapeutique précieuse pour les patients atteints de cette maladie grave', a déclaré Rhonda Buyers, directrice générale de la National Gaucher Foundation.

Genzyme souligne qu'il travaille depuis 15 ans à la mise au point d'un traitement par voie orale de la maladie de Gaucher. Le programme de développement clinique de Cerdelga est le plus vaste jamais conduit sur cette maladie, avec environ 400 patients traités dans 29 pays.

L'approbation se fonde sur les données d'efficacité positives de deux études de phase 3 consacrées à Cerdelga : l'une a inclus des patients n'ayant jamais été traités auparavant et l'autre des patients ayant déjà reçu des enzymothérapies de substitution. Le dossier d'autorisation comporte également les données relatives à l'efficacité sur une durée de quatre ans provenant de l'étude de phase 2 consacrée à Cerdelga.

Les effets indésirables les plus fréquents de Cerdelga (supérieur ou égal à 10%) sont : fatigue, maux de tête, nausées, diarrhée, mal de dos, douleurs aux extrémités et douleurs abdominales hautes.

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