Sanofi et sa filiale Genzyme ont annoncé que la FDA avait accordé une procédure d'évaluation accélérée au GZ/SAR402671, une nouvelle thérapie expérimentale pour le traitement de la maladie de Fabry. Il s'agit d'une maladie évolutive héréditaire caractérisée par l'accumulation excessive du lipide GL-3 dans différents organes et tissus qui touche approximativement 10 000 patients diagnostiqués dans le monde.

Sanofi rappelle que la procédure d'évaluation accélérée de la FDA est conçue pour faciliter les échanges fréquents avec l'équipe de la FDA chargée d'évaluer les nouveaux médicaments en vue d'accélérer leur développement clinique, et d'évaluer les demandes de mise sur le marché de nouveaux médicaments (NDA, New Drug Application) destinés au traitement de maladies graves ou potentiellement mortelles et permettant de répondre à des besoins médicaux insatisfaits.

Elle permet aussi de présenter des sections du dossier de NDA de manière échelonnée avant la soumission du dossier complet. Genzyme recrute actuellement des patients pour son essai international, multicentrique de phase 2a du GZ/SAR402671, dans lequel neuf patients adultes de sexe masculin naïfs de traitement atteints de la maladie de Fabry devraient être recrutés.

« L'accès à la procédure d'évaluation accélérée est une étape importante et nous sommes reconnaissants à la FDA de nous avoir accordé ce statut », a déclaré le Dr Richard Peters, Ph.D., Vice-Président par intérim de la Division Maladies Rares de Genzyme. « Nous sommes impatients de poursuivre les recherches sur cette petite molécule dans l'objectif de proposer davantage d'options thérapeutiques aux patients atteints de la maladie de Fabry, dans les meilleurs délais possibles. »