PARIS (Agefi-Dow Jones)--Le groupe pharmaceutique Sanofi (>> Sanofi), via son entité dédiée aux maladies rares Sanofi Genzyme, et la biotech américaine Alnylam (>> Alnylam Pharmaceuticals, Inc.), ont annoncé mercredi que l'étude de phase 3 sur leur molécule patisiran avait satisfait aux principaux critères d'évaluation en tant que potentiel traitement de la polyneuropathie amyloïde familiale à la transthyrétine, une maladie génétique affectant le système nerveux, progressivement invalidante et souvent mortelle.

Baptisée APOLLO, l'étude, qui portait sur 225 patients dans 19 pays, a fait apparaître une amélioration globale du score d'atteintes neuropathiques chez la majorité des patients, ainsi qu'une amélioration des scores mesurant la qualité de vie, par rapport à un placebo.

"Fort de ces résultats positifs", Alnylam qui détient les droits pour l'Amérique du Nord et l'Europe occidentale entend déposer sa première demande d'approbation à la fin de 2017 et sa première demande d'autorisation de mise sur le marché peu de temps après. De son côté, Sanofi Genzyme prépare les dossiers réglementaires relatifs au patisiran pour le Japon, le Brésil et d'autres pays, en vue d'une soumission à partir du premier semestre 2018.

Les résultats détaillés de l'essai seront présentés au premier congrès européen consacré aux neuropathies amyloïdes familiales à la transthyrétine qui se tiendra le 2 novembre à Paris, a précisé Sanofi dans un commnuiqué.

-Guillaume Bayre, Agefi-Dow Jones ; 01 41 27 47 93; gbayre@agefi.fr ed: VLV

Valeurs citées dans l'article : Sanofi, Alnylam Pharmaceuticals, Inc.