La République d'Irlande approuve le financement de KALYDECO? (ivacaftor), le premier médicament pour le traitement de la cause sous-jacente de la mucoviscidose (fibrose kystique) des patients atteints d'une mutation génétique spécifique (G551D)

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a annoncé aujourd'hui que la Direction des services de santé (HSE) de la République d'Irlande financera le KALYDECO? (ivacaftor), premier médicament à traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK) chez les personnes âgées de 6 ans et plus qui possèdent au minimum une copie de la mutation G551D du gène régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). La fibrose kystique est une maladie génétique rare incurrable. Elle est due à un défaut ou une absence de la protéine CFTR, qui aboutit à des mutations du gène CFTR. Chez les personnes atteintes d'une mutation du gène G551D, ivacaftor contribue à normaliser le fonctionnement de la protéine CFTR.

La décision d'aujourd'hui fait suite à une évaluation du médicament par le National Centre for Pharmacoecomomics (NCPE), qui a reconnu les avantages d'ivacaftor, notamment une amélioration significative de la fonction pulmonaire, une augmentation du poids corporel, une amélioration de la qualité de vie et une réduction de 55% des exacerbations des infections pulmonaires ou des périodes d'aggravation des signes de maladie respiratoire et des symptômes qui requièrent souvent un traitement à base d'antibiotiques et une hospitalisation. Vertex s'applique à rendre ivacaftor disponible aux patients éligibles en Irlande dans le plus brefs délais.

"Nous sommes ravis que la HSE assure la disponibilité d'ivacaftor pour les personnes éligibles atteintes de fibrose kystique en Irlande," a déclaré Simon Bedson, directeur général de Vertex Europe. "Nous travaillerons conjointement afin de contribuer à la mise en oeuvre de cette décision pour garantir que les personnes éligibles ont accès à ivacaftor dans les meilleurs délais."

Ivacaftor a été découvert dans le cadre d'une collaboration menée avec la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., la filiale de découverte et de développement de médicaments à but non-lucratif de la Cystic Fibrosis Foundation.

A propos d'Ivacaftor

Ivacaftor est le premier traitement à cibler la cause à l'origine de la mucoviscidose chez les personnes présentant une mutation G551D du gène CFTR . Connu en tant que potentialisateur de CFTR, l'ivacaftor est un médicament à administrer par voie orale qui vise à aider la protéine CFTR à fonctionner plus normalement une fois qu'elle a atteint la surface cellulaire, afin de permettre d'hydrater et d'éliminer les mucosités des voies respiratoires. Ivacaftor (150mg, q12h) a d'abord été approuvé par l'U.S. Food and Drug Administration en janvier 2012, par l'Agence européenne des médicaments en juillet 2012, et par Health Canada en novembre 2012, pour une utilisation chez les personnes de 6 ans et plus atteintes de mucoviscidose qui ont au moins une copie de la mutation G551D du gène CFTR.

Vertex conserve les droits mondiaux pour développer et commercialiser Ivacaftor. Ivacaftor est en cours d'examen prioritaire auprès de la Therapeutic Goods Administration (TGA) d'Australie.

Indication et informations importantes relatives à la sécurité

Ivacaftor (comprimés de 150mg) est indiqué pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients de 6 ans et plus qui présentent une mutation G551D du gène CFTR.

Ivacaftor ne doit pas être utilisé chez les patients atteints de mucoviscidose en raison d'autres mutations du gène CFTR. Il n'est pas efficace chez les patients atteints de mucoviscidose qui ont deux copies de la mutation F508del (F508del/F508del) du gène CFTR. L'efficacité et l'inocuité d'ivacaftor chez les enfants de moins de 6 ans n'ont pas été évaluées.

Un taux plus élevé d'enzymes du foie (transaminases, ALT et AST) a été signalé chez les patients qui prenaient ivacaftor. Des tests de la fonction hépatique (ALT et AST) sont recommandés avant le début d'un traitement sous ivacaftor, tous les trois mois au cours de la première année de traitement, et chaque année par la suite. Les patients qui développent des taux accrus de transaminases doivent être surveillés de près jusqu'à ce que les anomalies disparaissent. La posologie doit être interrompue chez les patients dont le taux ALT ou AST est plus que cinq fois supérieur à la limite supérieure de la normale. Une fois les élévations de transaminases résolues, il faut examiner l'intérêt de reprendre le traitement après une évaluation des bénéfices et des risques individuels. Des élévations modérées lors de tests de la fonction hépatique (transaminases) sont courantes chez les sujets atteints de mucoviscidose. Dans l'ensemble, l'incidence et les caractéristiques cliniques des élévations des transaminases lors d'essais cliniques étaient similaires entre les sujets des groupes de traitement sous ivacaftor et ceux sous placebo. Dans le sous-ensemble de patients ayant des antécédents médicaux de transaminases élevées, des augmentations des taux ALT ou AST ont été signalées plus fréquemment chez les patients sous ivacaftor par rapport à ceux qui étaient sous placebo.

L'utilisation d'ivacaftor avec des produits médicamenteux qui induisent une forte activité de la CYP3A, tels que les antibiotiques rifampin et rifabutin ; les médicaments utilisés pour traiter les épilepsies (le phénobarbital, la carbamazépine, ou la phénytoïne) ; et les herbes de la Saint Jean (supplément à base de plantes) réduit considérablement l'exposition d'ivacaftor, ce qui risque de limiter son efficacité. Par conséquent, la co-administration n'est pas recommandée.

La dose d'ivacaftor doit être ajustée lorsqu'on l'utilise simultanément avec des inhibiteurs de CYP3A puissants et modérés. La dose d'ivacaftor doit être ajustée lorsqu'elle est utilisée chez des patients souffrant de la forme modérée à grave d'une maladie hépatique.

Ivacaftor peut causer des réactions indésirables graves, notamment des douleurs abdominales et des niveaux d'enzymes élevés dans le sang. Les réactions indésirables les plus courantes chez les patients traités par ivacaftor sont : céphalées ; infections au niveau des voies respiratoires supérieures (rhume courant), notamment maux de gorge, congestion nasale ou des sinus, et nez qui coule ; maux d'estomac (douleurs abdominales) ; diarrhées ; démangeaisons ; et vertiges. Cette liste des effets secondaires potentiels d'ivacaftor n'est pas exhaustive. La liste complète des réactions indésirables figure dans l'étiquetage du produit pour chaque pays qui a approuvé l'utilisation d'ivacaftor. Les patients doivent signaler à leurs prestataires de santé tout effet secondaire qui les gêne ou qui ne disparaît pas.

Veuillez consulter les informations complètes sur la prescription d'ivacaftor aux Etats-Unis sur le site www.KALYDECO.com, le récapitulatif des caractéristiques du produit pour ivacaftor sur http://goo.gl/N3Tz4 et la monographie du produit au Canada sur www.vrtx.ca.

À propos de la mucoviscidose

La fibrose kystique (mucoviscidose) est une maladie génétique rare potentiellement mortelle qui affecte environ 70.000 personnes à travers le monde, dont 30.000 aux États-Unis, 35.000 en Europe, 4.000 au Canada et près de 3.000 en Australie. Aujourd'hui, l'âge médian de survie pour une personne atteinte de mucoviscidose est d'environ 37 ans aux États-Unis, 40 ans en Europe et 48 ans au Canada, mais l'âge médian de décès demeure autour de 25 ans.

Il existe plus de 1.800 mutations connues du gène CFTR . Certaines de ces mutations, qui peuvent être décelées par un test génétique ou une analyse génotypique, entraînent la mucoviscidose en créant des protéines CFTR défaillantes ou trop peu nombreuses à la surface des cellules. L'absence de protéines CFTR actives résulte en un faible flux de sel et d'eau vers et à l'intérieur de la cellule d'un certain nombre d'organes dont les poumons. Ceci aboutit à une accumulation de mucus anormalement épais et visqueux source d'infections pulmonaires chroniques et de lésions pulmonaires progressives.

Historique de la collaboration avec Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)

Vertex a lancé sont programme de recherche sur la mucoviscidose en 1998 dans le cadre d'une collaboration avec CFFT, la filiale à but non lucratif de découverte et de développement de médicaments de la Fondation de la mucoviscidose. Cette collaboration a été étendue pour soutenir l'accélération de la découverte et du développement des modulateurs de CFTR de Vertex.

Vertex en bref

Vertex crée de nouvelles possibilités dans le domaine de la médecine. Nos équipes découvrent, développent et commercialisent des thérapies innovantes pour que les personnes atteintes de maladies graves puissent vivre mieux.

Les scientifiques de Vertex et nos collaborateurs travaillent sur de nouveaux médicaments pour guérir ou améliorer significativement le traitement des hépatites C, de la mucoviscidose, de la polyarthrite rhumatoïde, et d'autres maladies potentiellement mortelles.

Fondée il y a plus de 20 ans à Cambridge, dans le Massachusetts, la société Vertex dispose désormais de programmes et de sites de recherche mondiaux aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Canada. Aujourd'hui, Vertex emploie plus de 2 000 personnes à travers le monde, et le magazine Science a classé la société en première position de sa liste des principaux employeurs dans le secteur des sciences de la vie, pendant trois ans d'affilée.

Note spéciale concernant les déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives selon les termes du Private Securities Litigation Reform Act de 1995, notamment et sans s'y limiter, (i) l'attente que le remboursement d'ivacaftor en Irlande débutera au second trimestre de 2013 et (ii) les déclarations de M. Bedson au troisième paragraphe du présent communiqué de presse. Alors que la société estime que les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué de presse sont exactes, il existe plusieurs facteurs susceptives d'entraîner un écart notable entre les évènements ou résultats réels et ceux indiqués par lesdites déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent les risques énumérés dans la Section "Facteurs de risques" du rapport annuel et des rapports trimestriels déposé par Vertex auprès de la Securities and Exchange Commission et disponibles sur le site Web de Vertex www.vrtx.com. Vertex décline toute obligation de mise à jour des informations contenues dans le présent communiqué de presse dès que de nouvelles informations sont disponibles.

(VRTX-GEN)

Le texte du communiqué issu d'une traduction ne doit d'aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d'origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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