BioCryst Pharmaceuticals, Inc. a annoncé de nouvelles données issues des essais cliniques APeX-S et APeX-2 qui ont évalué ORLADEYO® (berotralstat) oral, à prise unique quotidienne, pour le traitement prophylactique de l'angio-oedème héréditaire (AOH), démontrant des réductions soutenues des taux de crises et une amélioration de la qualité de vie (QoL) chez les patients vivant avec l'AOH, soulignant son profil d'option thérapeutique prophylactique de l'AOH bien tolérée, efficace et pratique. La société a également annoncé des analyses supplémentaires issues de nouvelles données réelles qui démontrent une réduction significative des taux d'attaque chez les patients sous ORLADEYO, ainsi que les résultats d'une enquête qui soulignent l'importance de la maladie et du fardeau du traitement chez les patients pédiatriques atteints d'AOH, tels que rapportés par leurs soignants. Les données sont présentées lors de la réunion annuelle 2023 de l'American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI), qui se tient à San Antonio, au Texas, du 24 au 27 février 2023.

Points saillants des présentations de BioCryst à l'AAAAI 2023 : Les posters présentés à l'AAAAI comprennent des analyses des études cliniques APeX-2 et APeX-S, ainsi que des données du monde réel provenant de patients prenant ORLADEYO aux États-Unis. APeX-2 était une étude de phase 3, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles et en trois parties, évaluant ORLADEYO par rapport à un placebo pour la prévention des crises d'AOH chez les patients atteints d'AOH de type I ou II. APeX-S était une étude internationale de phase 2, ouverte, évaluant la sécurité et l'efficacité d'ORLADEYO 110 mg une fois par jour (QD) et 150 mg QD chez des patients atteints d'AOH de type I ou II pendant une durée maximale de 96 semaines aux Etats-Unis et de 240 semaines dans tous les autres pays.

Dans l'ensemble, les effets indésirables apparus pendant le traitement (TEAE) rapportés dans APeX-2 et APeX-S étaient légers et transitoires, ce qui indique qu'ORLADEYO a été généralement bien toléré.