Celyad Oncology a annoncé la publication des données du volet hématologique de l'étude THINK qui a évalué CYAD-01 chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) et de syndromes myélodysplasiques (SMD) ou de myélome multiple (MM) récidivants ou réfractaires (r/r). Les résultats ont été publiés dans la revue TheLancet Haematology. CYAD-01 est le premier candidat cellulaire CAR T autologue de la société, basé sur le récepteur des tueurs naturels NKG2D, évalué cliniquement.

L'étude THINK achevée était une étude ouverte de phase 1 à dose croissante pour les patients atteints de LMA, SMD ou MM r/r, après au moins une ligne de traitement précédente. Les patients ont été recrutés dans cinq hôpitaux aux États-Unis et en Belgique. La publication dans Lancet Haematology comprend les données des 16 patients traités avec CYAD-01 dans le segment d'escalade de dose de l'étude, qui a évalué trois niveaux de dose de CYAD-01 en utilisant un calendrier de trois perfusions à deux semaines d'intervalle en l'absence de toute chimiothérapie de préconditionnement.

Dans l'ensemble, CYAD-01 a montré des données de sécurité favorables avec des signes d'activité clinique, trois des 12 patients AML/MDS évaluables présentant une réponse objective. Il est important de noter que l'étude THINK est l'une des premières études terminées sur les cellules CAR T à dose échelonnée dans la LAM/MDS r/r. Contrairement à la majorité des études évaluant les candidats à la thérapie par cellules CAR T, l'étude THINK a évalué de multiples perfusions de CYAD-01 en tant que produit candidat autonome (c'est-à-dire sans chimiothérapie de transition ou de préconditionnement préalable).

Cette caractéristique est particulièrement intéressante si l'on considère l'âge médian plus élevé et le moins bon état général des patients atteints de LMA ou de SMD r/r au moment du diagnostic. Bien que la nécessité d'améliorer l'activité antitumorale soit justifiée, ces données dans une population de patients difficiles à traiter fournissent potentiellement la preuve de concept du ciblage des ligands NKG2D par un produit candidat de cellules CAR T, et soutiennent le développement ultérieur de thérapies de cellules CAR T basées sur NKG2D.