Legend Biotech Corporation a annoncé que le 21 décembre 2023, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé une mise à jour de l'étiquette de CARVYKTI® afin d'inclure des informations supplémentaires sur l'efficacité et l'innocuité provenant d'un suivi à plus long terme (durée médiane de 28 mois) de l'étude CARTITUDE-1. Cette mise à jour de l'avertissement encadré fait suite à l'observation que des néoplasmes myéloïdes (syndrome myélodysplasique [SMD], leucémie myéloïde aiguë [LMA] ou SMD suivi de LMA) sont survenus chez 10 % (10/97) des patients après un traitement par CARVYKTI dans l'étude CARTITUDE-1. Le délai médian d'apparition des néoplasmes myéloïdes était de 485 jours (intervalle : 162 à 1 040 jours) après le traitement par CARVYKTI.

Neuf de ces dix patients sont décédés à la suite de l'apparition de néoplasmes myéloïdes. Quatre des dix cas de néoplasme myéloïde sont survenus après l'instauration d'un traitement antimyélomateux ultérieur. Des cas de syndrome myélodysplasique et de leucémie myéloïde aiguë ont également été signalés après la commercialisation du produit. Ces 10 patients étaient lourdement prétraités avec une médiane de 7,5 thérapies antérieures (fourchette : 4 à 18).

Certains de ces patients présentaient des mutations génétiques avant de recevoir CARVYKTI. Un mécanisme sous-jacent potentiel entre CARVYKTI et le développement de néoplasmes myéloïdes n'a pas été établi. À ce jour, plus de 2 000 patients ont été traités avec CARVYKTI dans des contextes cliniques et commerciaux.