Rapr Phar : Raptor Pharmaceutical commence un essai clinique de phase 2 de DR Cystéamine comme traitement potentiel de la maladie de Huntington

Raptor annonce la réception d'une subvention et la prochaine délivrance d'un brevet relatif à NeuroTrans(TM)

NOVATO, Californie, le 9 novembre 2010 (GLOBE NEWSWIRE) -- Raptor Pharmaceutical Corp (« Raptor » ou la « Société ») (Nasdaq : RPTP), a annoncé aujourd'hui le dosage du premier patient dans son essai clinique de phase 2 de DR Cystéamine  comme traitement potentiel de la maladie de Huntington. L'essai clinique de phase 2 est réalisé dans le cadre d'un accord de collaboration annoncé précédemment avec le Centre Hospitalier Universitaire d'Angers (« CHU d'Angers »), qui a commencé à recruter des patients dans huit sites cliniques à travers la France.

« Le dosage du premier patient est une étape clé du développement clinique de DR Cystéamine  chez les patients atteints de la maladie de Huntington », explique le Dr Christophe Verny, chercheur principal de l'essai clinique de phase 2. « À l'heure actuelle, le traitement de la maladie de Huntington se limite à des thérapies qui peuvent aider à atténuer certains symptômes, mais ne ciblent pas la cause de la maladie en vue de ralentir sa progression. Nous espérons que cet essai clinique de phase 2 fera progresser les travaux précliniques publiés par le Dr Sandrine Humbert et le Dr Frédéric Saudou de l'Institut Curie en France, dont les résultats ont montré que la cystéamine augmente les niveaux du facteur neurotrophique dérivé du cerveau (FNDC) dans le cerveau et le sang, un facteur de croissance en quantité insuffisante chez les patients souffrant de la maladie de Huntington par son inhibition de la transglutaminase, une enzyme clé dans la régulation de la production du FNDC, contribuant par ce mécanisme au ralentissement de la progression de la maladie. »

L'essai clinique de phase 2 recrutera 96 patients pour une étude de 18 mois contrôlée contre placebo. Celle-ci sera suivie par une étude de prolongation ouverte, dans laquelle tous les patients du groupe placebo passeront à DR Cystéamine et tous les autres patients poursuivront DR Cystéamine durant un maximum de 18 mois supplémentaires. Le critère d'évaluation primaire de l'essai clinique est basé sur l'échelle de notation unifiée de la maladie de Huntington (UHDRS). En vertu de l'accord de collaboration avec le CHU d'Angers, Raptor fournira DR Cystéamine et des capsules placebo pour l'essai clinique et l'étude de prolongation ouverte en échange de droits commerciaux relatifs aux résultats de l'essai clinique. Les frais cliniques de l'étude sont couverts par une subvention du gouvernement français (PHRC 2004-03bis CYST-HD).

En plus de la propriété intellectuelle sous licence de l'Université de Californie, San Diego (UCSD) relative à ses programmes de DR Cystéamine, Raptor détient des licences mondiales exclusives de propriété intellectuelle relatives au traitement potentiel de la maladie de Huntington, de l'Institut des sciences Weizmann en Israël et de l'Université de Niigata au Japon.

La maladie de Huntington est une maladie neurologique rare, progressive et héréditaire, qui entraîne souvent la mort 15 à 20 ans après le diagnostic. On estime qu'elle affecte pas moins de 20 000 à 30 000 patients aux États-Unis et un nombre comparable en Europe. À l'heure actuelle, il n'existe pas de médicament disponible ciblant le gène défectueux qui serait à l'origine de la maladie de Huntington, qui entraîne la dégénérescence de certaines cellules nerveuses du cerveau. La maladie se caractérise par des mouvements incontrôlés et des sautes d'humeur ou de dépression, suivis par la démence.

Subvention accordée à Raptor pour un projet de découverte thérapeutique admissible (QTDP)

En juillet 2010, Raptor a fait une demande de subventions QTDP auprès du gouvernement des États-Unis pour cinq de ses programmes de recherche : ses programmes cliniques portant sur la cystinose, la maladie de Huntington et la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et ses programmes précliniques de recherche sur le cancer HepTide (TM) et WntTide (TM). Raptor a reçu au total 1 million de dollars pour les cinq programmes : 827 000 $ ont été versés en octobre 2010 et le solde sera versé en octobre 2011. Raptor a reçu la subvention de programme maximale de 244 000 $ pour chacun de ses trois programmes cliniques.

Nouveau brevet délivré pour NeuroTrans (TM)

En outre, un troisième brevet de Raptor sera délivré le 9 novembre 2010, s'ajoutant à son portefeuille NeuroTrans (TM). Le brevet américain 7 829 537 comprend des revendications de composition relatives aux conjugués de peptides RAP et agents thérapeutiques. En juillet 2009, Raptor a conclu un accord de licence et de collaboration de recherche avec Roche, qui comprend une licence mondiale exclusive relative aux peptides NeuroTrans (TM) pour leur utilisation dans l'administration de molécules de diagnostic et thérapeutiques à travers la barrière hémato-encéphalique.

A propos de la cystéamine et de DR Cystéamine

Le bitartrate de cystéamine à libération immédiate est approuvé à la vente par la US Food and Drug Administration (FDA) et l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour traiter la cystinose, une maladie lysosomale génétique rare. DR Cystéamine est la formulation exclusive à enrobage entérique et à microbilles du bitartrate de cystéamine en capsules de gélatine de Raptor, destinée à réduire potentiellement la fréquence de dosage et les effets secondaires gastro-intestinaux.

En juin 2010, Raptor a annoncé le début de son essai clinique pivot de phase 3 de DR Cystéamine dans la cystinose. Raptor prévoit l'achèvement de l'inscription d'ici la fin de 2010 et, si les résultats de l'essai clinique sont positifs, projette d'envoyer sa demande d'approbation de commercialisation à la FDA et à l'EMA à la mi-2011.

En septembre 2010, la Commission européenne a adopté la désignation de médicament orphelin du bitartrate de cystéamine dans le traitement de la cystinose, à partir d'une recommandation positive présentée antérieurement par le Comité des médicaments orphelins de l'EMA.

En décembre 2007, Raptor a obtenu une licence mondiale exclusive de l'Université de Californie, San Diego (UCSD) relative au développement de la cystéamine pour un certain nombre d'indications thérapeutiques potentielles, y compris la cystinose, la maladie de Huntington et la stéatohépatite non alcoolique.

A propos de Raptor Pharmaceutical Corp

Raptor Pharmaceutical Corp (Nasdaq : RPTP) (« Raptor ») se consacre à l'accélération de la fourniture de nouvelles options de traitement aux patients, en s'efforçant d'améliorer les traitements existants grâce à l'application de plates-formes de ciblage de médicaments très spécialisées et son expertise en préparation. Raptor se concentre sur les populations de patients mal prises en charge, où elle peut avoir le plus grand impact. Raptor dispose actuellement de produits candidats en cours de développement clinique pour le traitement de la cystinose néphropathique, la stéatohépatite non alcoolique (NASH), la maladie de Huntington (HD), la carence en aldéhyde déshydrogénase (ALDH2), et une solution non-opioïde conçue pour traiter potentiellement la douleur chronique.

Les programmes précliniques de Raptor sont basés sur la bioingénierie de nouveaux médicaments candidats et des plates-formes de ciblage des médicaments dérivées de la protéine humaine associée au récepteur (RAP) et des protéines associées conçues pour cibler le cancer, les troubles neurodégénératifs et les maladies infectieuses.

Pour plus d'informations, veuillez consulter www.raptorpharma.com.

Le logo Raptor Pharmaceutical Corp est disponible sur
http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180

ÉNONCÉS PROSPECTIFS

Ce document contient des énoncés prospectifs au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés se rapportent à des événements futurs ou à nos résultats d'exploitation futurs ou nos performances financières futures, y compris, mais sans s'y limiter, les énoncés suivants : que le CHU d'Angers réussira à inscrire huit sites cliniques pour son essai clinique de phase 2 de DR Cystéamine portant sur la maladie de Huntington ; que le CHU d'Angers terminera avec succès son essai clinique de phase 2 de DR Cystéamine portant sur la maladie de Huntington ; que cet essai clinique de phase 2 fera progresser les travaux précliniques publiés par le Dr Sandrine Humbert et le Dr Frédéric Saudou de l'Institut Curie en France ; que les patients du groupe placebo passeront à DR Cystéamine et que tous les autres patients poursuivront DR Cystéamine durant un maximum de 18 mois supplémentaires ; que Raptor sera en mesure de fournir le matériel d'essai clinique pour l'essai clinique de phase 2 du CHU d'Angers, le cas échéant ; que DR Cystéamine pourrait réduire la fréquence de dosage et les effets secondaires gastro-intestinaux ; que Raptor terminera le recrutement pour son essai clinique pivot de phase 3 portant sur la cystinose d'ici la fin de 2010 ; que l'essai clinique pivot de phase 3 de DR Cystéamine dans la cystinose aura des résultats positifs ; que si les résultats des essais cliniques sont positifs, Raptor sera en mesure de faire une demande d'approbation de commercialisation à la FDA et à l'EMA à la mi-2011 ; et la capacité de Raptor à développer avec succès l'un de ses produits candidats. Ces déclarations ne sont que des prédictions et impliquent des risques connus et inconnus, des incertitudes et d'autres facteurs, pouvant entraîner que les résultats réels de la Société puissent différer sensiblement de ces énoncés prospectifs. Les facteurs pouvant modifier considérablement ou empêcher la réalisation des énoncés prospectifs de la Société comprennent : que Raptor échoue à développer un produit ou acquérir des produits ; que Raptor ne soit pas en mesure de réunir suffisamment de fonds pour le développement ou le fonds de roulement ; que la technologie de Raptor ne soit pas validée à mesure qu'elle progresse et que ses méthodes ne soient pas acceptées par la communauté scientifique ; que Raptor soit incapable de retenir ou d'attirer des employés clés dont les connaissances sont essentielles au développement de ses produits ; que des difficultés scientifiques imprévues se développent avec le processus de la Société ; que les brevets de Raptor ne suffisent pas à protéger les aspects essentiels de sa technologie ; que les concurrents puissent inventer de meilleures technologies ; que les produits de Raptor ne fonctionnent pas aussi bien qu'espéré ou pire ; et que les produits de la Société soient nocifs pour les personnes. En outre, il est possible que les produits de Raptor ne deviennent jamais des produits utiles et même s'ils le font, ils peuvent ne pas être approuvés à la vente au public. Nous avertissons les lecteurs de ne pas accorder une confiance excessive à ces énoncés prospectifs, qui ne sont valables qu'à la date où ils ont été faits. Certains de ces risques, incertitudes et autres facteurs sont décrits plus en détail dans les documents de la Société déposés de temps à autre auprès de la Securities and Exchange Commission (la « SEC »), que Raptor vous recommande fortement de lire et de prendre en compte, y compris le rapport actuel de Raptor sur le formulaire 8-K déposé auprès de la SEC le 5 février 2010, et le rapport trimestriel de Raptor sur le formulaire 10-Q déposé auprès de la SEC le 15 juillet 2010, qui sont tous disponibles gratuitement sur le site Web de la SEC à l'adresse http://www.sec.gov. Tout énoncé prospectif ultérieur écrit et oral attribuable à Raptor ou à des personnes agissant en son nom, est expressément qualifié dans son intégralité par les avertissements contenus dans les rapports de Raptor déposés auprès de la SEC. Raptor rejette expressément toute intention ou obligation de mettre à jour les énoncés prospectifs.

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