Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé que la Commission européenne avait accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à CASGEVY ? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), une thérapie génique CRISPR/Cas9. CASGEVY est approuvé pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose sévère (SCD) caractérisée par des crises vaso-occlusives récurrentes (VOC) ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT), pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) est appropriée et pour lesquels il n'existe pas de donneur de CSH apparenté compatible avec l'antigène leucocytaire humain (human leukocyte antigen).

CASGEVY est la seule thérapie génétique approuvée pour les patients atteints de DICS et de TDT dans l'Union européenne (UE) et avec cette approbation, il y a maintenant plus de 8 000 patients potentiellement éligibles pour le traitement. Vertex travaille déjà en étroite collaboration avec les autorités sanitaires nationales afin de garantir l'accès aux patients éligibles le plus rapidement possible. Grâce à ce travail, Vertex a obtenu un accès anticipé pour les patients éligibles au TDT en France avant le processus de remboursement national.

Vertex continue de collaborer avec des hôpitaux expérimentés dans la transplantation de cellules souches afin d'établir un réseau de centres de traitement autorisés (ATC) indépendants pour l'administration de CASGEVY. Il y a actuellement trois ATC activés dans l'UE et Vertex prévoit d'activer un total d'environ 25 centres à travers l'Europe.