Zurich (awp) - Spark Therapeutics, filiale du géant pharmaceutique Roche, revendique des avancées pour son traitement expérimental SPK-8011 dans l'indication contre l'hémophilie A. L'étude clinique de phase I/II a permis de démontrer la bonne tolérabilité de cette thérapie génique chez la plupart des quatorze patients traités.

Le laboratoire américain affirme que le profil de sécurité du SPK-8011 est acceptable, avec une contraction de 91% du taux de saignement annualisé, un besoin d'injections de facteur de coagulation VIII réduit de 96% et la stabilité de l'expression de ce facteur après trois mois, indique Spark Therapeutics lundi.

La filiale de Roche relève cependant un bémol. Deux des neufs participant à qui on a administré des doses de 2×1012 génomes de vecteurs par kilo (vg/kg) ont développé une réponse immunitaire qui a conduit à la perte de l'expression du facteur de coagulation VIII.

Depuis la dernière publication de résultats, deux patients ont également subi de nouveaux effets indésirables "légers", causés par les stéroïdes, comme de la prise de poids, des insomnies, une insuffisance surrénale et une aggravation du reflux gastro-oesophagien. Une intervention médicale a permis de résoudre ces problèmes, précise le communiqué.

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