Advanced Accelerator Application : Applications finalise la soumission de demande d’enregistrement (NDA) pour le lutétium Lu 177 Dotatate (Lutathera®) auprès de la Food and Drug Administration (FDA)

27 juillet 2017, Saint-Genis-Pouilly, France - Advanced Accelerator Applications S.A. (NASDAQ:AAAP) (AAA), entreprise internationale spécialisée en médecine nucléaire moléculaire (MNM), a annoncé aujourd'hui qu'elle a soumis le dossier de demande d'enregistrement (New Drug Application, NDA) pour le lutétium Lu 177 dotatate * (Lutathera®), médicament expérimental, auprès de

la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis.

AAA a soumis de nouveau le dossier de NDA suite à la réception d'une lettre de réponse complète (Complete Response Letter, CRL) de la FDA en décembre 2016, dans laquelle l'agence a fait référence à des problèmes liés au format, à la traçabilité, à l'uniformité et à l'intégralité de l'ensemble des données cliniques NETTER-1 et d'Erasmus, empêchant les examinateurs de la FDA d'effectuer l'analyse indépendante exigée de ces études cliniques. La "CRL" a également demandé des analyses en sous-groupes concernant l'âge, le sexe et le groupe racial, ainsi que d'autres facteurs de stratification et caractéristiques importantes de la maladie. Un rapport relatif à la sécurité des études cliniques et non cliniques, actuellement en cours, a également été demandé. Enfin, la "CRL" a souligné que toutes les observations faites lors des inspections des installations de production qui appuient la demande d'enregistrement (NDA) doivent être résolues avant l'approbation de cette demande. Aucune autre étude clinique n'a été demandée dans la "CRL" et aucun commentaire n'a été formulé à ce moment précis sur d'autres sections de la soumission de la demande d'enregistrement (NDA).

Stefano Buono, Directeur Général de AAA, a commenté: "Nous pensons que cette soumission répond aux questions soulevées dans la "CRL". Au cours des derniers mois, notre groupe de travail en interne, composé d'experts en statistique, en clinique et en réglementaire, a travaillé en étroite collaboration avec des organismes de recherche sous contrat (CRO) et des statisticiens spécialisés dans la gestion et la conversion d'ensembles de données cliniques et la préparation de dossiers dans le domaine de l'oncologie pour traiter les questions soulevées par la FDA dans cette "CRL". Dans le cadre de ce processus, nous avons envoyé un ensemble de données de test à la FDA pour confirmer que les données et le format sont compatibles et peuvent être analysés. De plus, nous avons engagé une équipe de consultants expérimentés dans les examens de la FDA pour effectuer une critique rigoureuse à la fois de l'ensemble des données et des principales sections cliniques du dossier avant de les soumettre de nouveau. Nous sommes impatients de recevoir les commentaires de l'agence et de continuer à apporter notre collaboration dans leur processus d'examen."

La société a également annoncé que la FDA a permis une modification du protocole concernant le Programme d'accès élargi aux États-Unis (EAP) pour le lutétium Lu 177 dotatate (Lutathera®) pour permettre le recrutement de patients atteints de tumeurs neuroendocrines (TNE) métastasées ou localement avancées et inopérables en tout point de l'organisme (dont l'intestin antérieur, l'intestin

moyen et l'intestin postérieur), et qui ont une maladie évolutive pendant ou après le traitement par analogues de la somatostatine. De plus, l'amendement comprend l'utilisation d'une solution d'acides aminés (2,5% de lysine/arginine) comme option supplémentaire pour la protection rénale.

"À ce jour, plus de 120 patients aux États-Unis ont bénéficié du traitement dans le cadre du programme d'accès élargi (EAP), dont certains patients atteints de tumeurs neuroendocrines autres que l'intestin moyen dans le cadre du programme pour patients désignés. a ajouté Stefano Buono. "Cet amendement devrait faciliter l'accès au traitement pour ces patients."

La société a récemment annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis favorable en recommandant l'autorisation de mise sur le marché du lutétium (177Lu) oxodotreotide* (Lutathera®) pour le traitement des tumeurs neuroendocrines gastro-entéro-pancréatiques inopérables ou métastatiques, en

progression, bien différenciées (grade 1 ou 2) et positives aux récepteurs de la somatostatine (TNE- GEP) chez les adultes.

La Direction de Advanced Accelerator Applications tiendra une conférence téléphonique (en anglais) aujourd'hui à 17h00 heure locale (5:00 p.m. ET). Pour accéder à la conférence téléphonique, veuillez composer le 877-407-8133 depuis les Etats-Unis ou le +1-201-689-8040 depuis l'étranger environ cinq minutes avant le début de la conférence téléphonique Pour accéder à la retransmission web simultanée, merci de vous connecter au site web via l'URL http://www.investorcalendar.com/event/18565.

Une rediffusion de la conférence téléphonique sera disponible jusqu'au 27 août 2017, 17h00 heure locale, au 877-481-4010 (Etats-Unis) ou au +1-919-882-2331 (International) - code 18565 et sera archivée sur le site web de AAA www.adacap.com rubrique "Investisseurs" pendant 90 jours.

* USAN (United States Adopted Names): lutetium Lu 177 dotatate/INN (International Nonproprietary Name): lutetium (177Lu) oxodotreotide

Le lutétium Lu 177 dotatate (USAN)/lutétium (177Lu) oxodotreotide (INN) ou Lutathera® est un peptide analogue de la somatostatine marqué au Lutétium-177, ou Lu-177. Le lutétium Lu 177 dotatate/lutétium (177Lu) oxodotreotide (Lutathera®) appartient à une forme émergente de traitements appelés Peptide

Receptor Radionuclide Therapy (PRRT), qui consiste à cibler des tumeurs avec des molécules radiomarquées qui se lient à des récepteurs spécifiques exprimés par les tumeurs. Ce nouveau composé a reçu la désignation de médicament orphelin auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis. Actuellement, le

lutétium Lu 177 dotatate/lutétium (177Lu) oxodotreotide (Lutathera®) est autorisé en usage

compassionnel et pour des patients nommément désignés atteints de tumeurs neuroendocrines et autres tumeurs surexprimant les récepteurs de somatostatine dans dix pays européens et aux Etats- Unis dans le cadre d'un programme d'accès élargi (EAP). Le dossier d'enregistrement (New Drug Application, soumis auprès de la FDA, est en cours d'examen.

Advanced Accelerator Applications (AAA) est un groupe radiopharmaceutique innovant qui développe, produit et commercialise des produits de médecine nucléaire moléculaire (MNM). Le produit thérapeutique candidat phare de AAA est le lutétium Lu 177 dotatate (USAN)/lutétium (177Lu) oxodotreotide (INN) ou Lutathera®, un produit de MNM novateur en développement pour le traitement des tumeurs neuroendocrines, domaine dans lequel il existe un véritable vide thérapeutique. Fondé en

2002, le groupe a son siège à Saint-Genis- Pouilly, France. A ce jour, AAA compte 21 sites de production et de R&D et emploie plus de 500 salariés répartis dans 13 pays (France, Italie, Royaume- Uni, Allemagne, Suisse, Espagne, Pologne, Portugal, Pays-Bas, Belgique, Israël, Etats- Unis et Canada). En 2016, les ventes de AAA se sont élevées à €109.3 millions d'euros (+23% vs. 2015). AAA est coté sur le Nasdaq Global Select Market sous le symbole "AAAP". Pour de plus amples informations sur AAA, veuillez visiter le site : www.adacap.com

La Médecine Nucléaire Moléculaire (MNM) est une spécialité médicale qui utilise des quantités infimes de substances actives, appelées radiopharmaceutiques, pour créer des images d'organes et de lésions et traiter un certain nombre de maladies, comme le cancer. Des produits radiopharmaceutiques sont injectés dans l'organisme et se fixent de façon ciblée sur des organes ou lésions choisis pour révéler des processus biochimiques spécifiques. Le Diagnostic Nucléaire Moléculaire permet aux médecins de diagnostiquer avec précision des maladies complexes comme le cancer, les maladies cardiovasculaires et des troubles neurologiques à des stades précoces et d'en améliorer le suivi. Les patients sont injectés au traceur radiopharmaceutique et des images avec des caméras TEP (Tomographie par Emission de Positons) ou TEMP (Tomographie par Emission Mono-Photonique) sont produites.

Le présent communiqué peut contenir des déclarations de nature prospective. Toutes les déclarations, autres que les déclarations de faits historiques, contenues dans ce communiqué de presse, y compris des déclarations concernant la stratégie de l'entreprise, les opérations futures, la situation financière future, les revenus futurs, les coûts projetés, perspectives, plans et objectifs de gestion, sont des déclarations de nature prospective. Les mots «anticipe», «croit», «estime», «s'attend à», «a l'intention de», «peut», «planifie», «prévoit», «projette», «cible», «potentiel», «sera», «serait», «pourrait»,

«devrait», «continue» et autres expressions similaires visent à identifier des déclarations de nature prospective, même si certaines déclarations prospectives ne contiennent pas ces mots précis. Les déclarations prospectives reflètent les attentes actuelles de la société quant aux événements futurs. Ces déclarations prospectives comportent des risques et des incertitudes ainsi que d'autres facteurs qui pourraient rendre les résultats réels notablement différents des résultats, performances ou réalisations futurs annoncés ou impliqués dans ces déclarations. Ces facteurs comprennent, mais ne

sont pas limités à, l'évolution des conditions du marché, la conclusion fructueuse et en temps opportun des études cliniques, l'approbation de l'EMA, de la FDA et autres approbations réglementaires pour nos produits en développement, l'apparition d'effets secondaires ou effets indésirables graves causés par ou associés à nos produits et produits candidats; notre capacité à obtenir des quantités suffisantes

de matériel et matières premières nécessaires pour le lutétium Lu 177 dotatate (USAN)/lutétium (177Lu)

oxodotreotide (INN) ou Lutathera® et autres composés chimiques jugés acceptables pour une utilisation dans nos processus de fabrication, de la part de nos fournisseurs; notre capacité d'assurer une livraison ponctuelle et sûre de nos produits ou produits candidats par des tiers ; tous problèmes liés à la fabrication, la qualité ou la performance de nos produits ou produits candidats; le taux et le degré

d'acceptation du marché et l'utilité clinique du lutétium Lu 177 dotatate (USAN)/lutétium (177Lu)

oxodotreotide (INN) ou Lutathera® et de nos autres produits ou produits candidats; nos estimations concernant les débouchés commerciaux pour le lutétium Lu 177 dotatate (USAN)/lutétium (177Lu) oxodotreotide (INN) ou Lutathera®, notre conviction de générer des ventes plus élevées alors que nous diversifions nos produits; notre capacité à mettre en œuvre notre stratégie de croissance, y compris notre expansion aux États- Unis; notre capacité à maintenir et à créer de nouvelles structures pour la vente, commercialisation et distribution; notre propriété intellectuelle et licences détenues; la législation ou la réglementation dans les pays où nous vendons nos produits qui affectent la tarification des produits, la fiscalité, le remboursement, l'accès ou la distribution; les mesures réglementaires ou les litiges; et les conditions économiques, politiques, démographiques et commerciales générales en Europe, aux États-Unis et ailleurs. AAA fournit les informations contenues dans le présent communiqué de presse à la date d'aujourd'hui et n'est pas tenu de mettre à jour les déclarations prospectives y

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