Alnylam Pharmaceuticals : suspend les études sur fitusiran après un décès
Le 07 septembre 2017 à 14:20
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Alnylam Pharmaceuticals est attendu en forte baisse à l'ouverture. Le groupe pharmaceutique américain a suspendu l'administration du fitusiran dans toutes les études qui lui sont actuellement consacrées. Un événement thrombotique fatal est en effet survenu chez un patient atteint d'hémophilie A sans inhibiteurs inclus dans l'étude de prolongation en ouvert de phase 2 portant sur ce traitement.
En tenant compte du profil bénéfice-risque global du fitusiran, Alnylam a l'intention de reprendre l'administration du médicament dès que cela sera possible, sous réserve de l'accord des autorités réglementaires concernées et après que des modifications appropriées auront été apportées au protocole des études afin de renforcer le suivi de la sécurité des patients déjà en place.
Sanofi a noué une alliance avec Alnylam Pharmaceuticals pour le co-développement et la co-commercialisation du fitusiran. C'est à Alnylam qu'incombe au premier chef la responsabilité de la conduite du programme de développement.
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. est une société en phase clinique. La société développe des thérapies cellulaires à base d'ARNm pour le traitement des maladies auto-immunes. Le principal produit candidat de la société, Descartes-08, est un CAR-T à ARNm autologue dirigé contre l'antigène de maturation des cellules B (BCMA). Descartes-08 cible le BCMA, qui se trouve à la surface des plasmocytes à longue durée de vie et des cellules dendritiques plasmacytoïdes. Descartes-08 est en phase IIb de développement clinique pour les patients atteints de myasthénie grave généralisée (MG). Ses autres produits candidats comprennent Descartes-15 et Descartes-33. Descartes-15 est un CAR-T autologue à ARNm anti-BCMA de nouvelle génération. Grâce à sa technologie propriétaire et à sa plateforme de fabrication, Descartes-15 a été conçu pour être plus résistant que Descartes-08 au recyclage du CAR lors d'expositions multiples aux antigènes. Elle développe Descartes-33 pour délivrer une combinaison de protéines thérapeutiques qui ciblent des facteurs clés dans la pathogenèse de l'auto-immunité.