Celgene International Sàrl, une filiale en propriété exclusive de Celgene Corporation (NASDAQ:CELG), a présenté aujourd'hui les résultats de l'étude de phase II (BCT-001) sur l'apremilast, nouvel inhibiteur oral à petite molécule spécifique de la phosphodiestérase 4 (PDE4) de la société, chez les patients atteints de la maladie de Behçet. La présentation s'est faite lors du congrès annuel 2013 de l'American College of Rheumatology (ACR)/Association of Rheumatology Health Professionals (ARHP) à San Diego. Ces résultats ont été présentés dans le cadre du programme de presse officiel de l'ACR, qui met en évidence les données considérées de la plus haute qualité et la recherche la plus utile présentée au congrès annuel de l'ACR.

La maladie de Behçet est un trouble inflammatoire chronique caractérisé par de récurrents ulcères buccaux et ulcérations génitales, des lésions cutanées et oculaires (pouvant provoquer la cécité) et une inflammation articulaire. L'inflammation peut également affecter le cerveau et le tractus gastro-intestinal.

Ces données, qui ont été également présentées à la réunion annuelle de la Ligue européenne contre le rhumatisme (EULAR) en juin dernier, ont montré qu'un nombre considérablement plus grand de patients sous traitement par apremilast ont obtenu une réponse complète (étaient indemnes d'ulcères buccaux actifs) à la semaine 12 par rapport à ceux sous placebo (apremilast : 71 % ; placebo : 29 % ; p < 0,0001). Parmi les patients atteints d'ulcères génitaux au départ (n = 16), 100 % de ceux recevant apremilast avait une réponse complète à la semaine 12, contre 50 % dans le groupe recevant le placebo (p = 0,036).

« La maladie de Behçet peut avoir de graves répercussions négatives sur la qualité de vie des patients, et les traitements disponibles sont limités. Il existe par conséquent un besoin évident d'une nouvelle thérapie pour aider cette population de patients, » a déclaré Gulen Hatemi, M. D., professeur agrégé au Cerrahpasa Medical School d'Istanbul, Turquie. « La réponse rapide observée dans cette importante étude de phase II et par le potentiel d'apremilast à traiter les ulcères buccaux dans cette maladie orpheline constituent des facteurs encourageants. »

L'effet bénéfique de l'apremilast sur les ulcères buccaux s'est stabilisé en deux semaines et a été soutenu dans la suite du traitement.

À la semaine 12, apremilast a également amélioré plusieurs indicateurs de l'état de santé des patients, y compris le score d'activité actuelle de la maladie de Behçet (BDCAF), score d'activité du syndrome de Behçet (BSAS) et l'instrument de qualité de vie de la maladie de Behçet. Les améliorations au niveau de la douleur causée par l'ulcère buccal étaient également considérablement plus élevées avec apremilast qu'avec le placebo (apremilast : -44.7 ± 24,30 ; placebo : - 16,0 ± 32,54 ; p< 0,0001).

Le type et la gravité des effets indésirables (EI) étaient comparables au profil d'innocuité connu de l'apremilast. Dans l'étude BCT-001, les effets indésirables apparus en cours de traitement (EIAT), notamment les effets indésirables graves (EIG) et les abandons attribuables aux effets indésirables étaient comparables entre 30 mg deux fois par jour et le placebo. Aucun des effets indésirables dans le groupe apremilast n'a été signalé plus d'une fois. Les effets indésirables apparus en cours de traitement dans le groupe sous 30 mg d'apremilast 2x/j, deux (maux de tête et maladie de Behçet/érythème cutanée) étaient comparables à ceux du groupe sous placebo, tandis que les cas de nausées, diarrhée et vomissements ont été rapportés plus fréquemment dans le groupe sous30 mg d'apremilast 2x/j.

Des thérapies limitées sont disponibles pour traiter cette maladie inflammatoire chronique rare de cause inconnue. Les options de traitement dépendent en grande partie des manifestations des différents systèmes d'organes impliqués. Les options de traitement recommandées par les médecins visent en grande partie à soulager les symptômes du patient et peuvent inclure des anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS), des immunosuppresseurs et antirhumatismaux modificateurs de la maladie (ARMM) approuvés pour d'autres indications.

Ces résultats proviennent d'études expérimentales. Apremilast n'est approuvé pour aucune indication.

Les dossiers NDA (New Drug Application - demande d'homologation) et NDS (New Drug Submission -- demande de médicament nouveau), fondés sur les données combinées des études PALACE 1, 2 et 3 sur la polyarthrite psoriasique, ont été présentés aux autorités sanitaires des États-Unis et du Canada aux premier et second trimestres 2013, respectivement. Un dossier d'autorisation de mise sur le marché auprès de la FDA aux États-Unis pour le psoriasis en plaques et une demande d'autorisation de mise sur le marché combinée pour le rhumatisme psoriasique et le psoriasis en Europe, sont en préparation pour le quatrième trimestre 2013. La société étudie actuellement la possibilité de soumettre des demandes d'autorisation pour indication contre la maladie de Behçet dans un certain nombre de pays.

À propos de l'étude BCT-001

BCT-001 est une étude multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, à double insu, parallèle, de phase 2 comprenant deux branches de traitement (30 mg d'apremilast 2x/j et placebo) concernant la maladie de Behçet. L'étude a consisté en une phase de pré-randomisation de 90 jours, une phase de traitement de 12 semaines, une phase de prolongation de 12 semaines et une phase de suivi et d'observation de 4 semaines après le traitement. Un total de 111 sujets souffrant de la maladie de Behçet active a été randomisé selon un ratio de 1:1 pour recevoir soit 30 mg d'Apremilast 2x/j, soit un placebo d'aspect identique, stratifiés selon le sexe. Le critère d'évaluation principal de l'étude était le nombre d'ulcères buccaux au 85e jour (12 semaines). Comme pratiquement la totalité des patients souffrant de la maladie de Behçet a des ulcères buccaux douloureux, cette manifestation a été choisie comme principale variable pour mesurer l'efficacité. Les manifestations moins courantes de la maladie de Behçet, dont les ulcères génitaux, les lésions cutanées, la maladie inflammatoire de l'?"il, les atteintes du système nerveux central, du système gastro-intestinal et du système vasculaire ainsi que les douleurs consécutives aux ulcères buccaux et génitaux, ont été choisies comme variables secondaires/exploratoires de mesure de l'efficacité ou comme mesures de l'innocuité.

À propos de l'Apremilast

L'apremilast, un inhibiteur oral à petite molécule spécifique de la phosphodiestérase 4 (PDE4), fonctionne de manière intracellulaire pour moduler l'expression d'un réseau de cytokines pro- et anti-inflammatoires. La PDE4 est une enzyme phosphodiestérase (PDE) spécifique à l'adénosine monophosphate cyclique (cAMP) et il s'agit de la PDE dominante dans les cellules inflammatoires. L'inhibition de la PDE4 entraîne une augmentation des niveaux de la cAMP intracellulaire qui, à son tour, régule à la baisse la réponse inflammatoire en modulant l'expression du TNF-?, de l'Il-23 et d'autres cytokines inflammatoires. L'augmentation de la cAMP accroît également d'autres cytokines anti-inflammatoires telles l'IL-10.

À propos de la maladie de Behçet

La maladie de Behçet est une vascularite inflammatoire chronique de cause inconnue caractérisée par de fréquents ulcères buccaux et génitaux, de multiples lésions cutanées allant de l'acné aux ulcérations d'origine vascularitique, des atteintes vasculaires dont des anévrismes et des thromboses veineuses pouvant être fatales, ainsi que des maladies inflammatoires de l'?"il (pouvant entraîner la cécité) qui se manifestent sous forme d'uvéite, des atteintes neurologiques et gastro-intestinales. La prévalence de la maladie de Behçet est la plus élevée au Moyen-Orient, en Asie et au Japon, mais elle est classifiée comme maladie rare ou « orpheline » par les NIH aux États-Unis. Il n'existe aujourd'hui que des traitements limités approuvés pour cette indication orpheline aux États-Unis ou en Europe. Dans certains cas, une inflammation incontrôlée peut conduire à la cécité, à des complications intestinales, à des attaques et même à la méningite, qui peut s'avérer fatale. Bien que la cause fondamentale de la maladie de Behçet soit inconnue, la maladie est associée à des anomalies du système immunitaire. Pour en savoir plus sur le rôle de la PDE4 dans les maladies inflammatoires, consultez le site www.discoverpde4.com.

À propos de Celgene

Celgene International Sàrl, située à Boudry en Suisse, est une filiale à part entière de Celgene Corporation et son siège international. Celgene Corporation, basée à Summit dans l'État du New Jersey, est une société pharmaceutique internationale intégrée spécialisée dans la découverte, le développement et la commercialisation de traitements novateurs de lutte contre le cancer et les maladies inflammatoires au moyen de la régulation génique et protéinique. Pour plus d'informations, veuillez visiter le site www.celgene.com.

Énoncés prospectifs

Le présent communiqué de presse renferme des énoncés prospectifs qui ne constituent pas des faits historiques. Ces énoncés prospectifs peuvent être identifiés par les mots « table sur », « anticipe », « pense », « prévoit », « estime », « envisage », « a l'intention de », « s'attend à » et d'autres expressions similaires. Ces énoncés prospectifs sont fondés sur les prévisions, les estimations, les projections et les hypothèses actuelles de la direction, et ne sont valables qu'à la date du présent communiqué. Nous n'assumons aucune obligation d'actualiser ces énoncés prospectifs, que ce soit en raison de nouvelles informations ou d'événements futurs, sauf si la loi l'exige. Ces énoncés prospectifs impliquent des incertitudes et des risques inhérents dont la plupart sont difficiles à prévoir et échappent généralement à notre contrôle. Les résultats réels peuvent être sensiblement différents de ceux sous-entendus dans ces énoncés prospectifs en raison de l'impact d'un certain nombre de facteurs importants, notamment ceux évoqués plus en détail dans notre rapport annuel sur formulaire 10-K et dans les autres rapports déposés auprès de la Commission américaine de contrôle des opérations boursières.

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