GenSight Biologics a annoncé une efficacité et une sécurité prolongées de GS010 à 96 semaines dans son étude clinique de Phase III Rescue dans le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL). Ces résultats corroborent ceux de l'étude Reverse : amélioration bilatérale durable des fonctions visuelles, malgré la phase aiguë de la maladie au cours de l'étude Recue. L'amélioration de l'acuité visuelle est largement supérieure à celles rapportées dans les études publiées sur l'évolution spontanée de la maladie.

GenSight Biologics s'apprête à partager ces résultats avec les agences réglementaires et à déposer une demande d'AMM (autorisation de mise sur le marché) en Europe au troisième trimestre 2020.



LEXIQUE
Essais cliniques (Phases I, II, III)
Phase I : test de la molécule à petite échelle sur les humains pour évaluer sa sécurité, sa tolérance, ses propriétés métaboliques et pharmacologiques.Phase II : évaluation de la tolérance et de l'efficacité sur plusieurs centaines de patients pour identifier les effets secondaires.Phase III : évaluation du rapport bénéfice / risque global auprès de plusieurs milliers de patients.