GenSight Biologics a annoncé une efficacité et une sécurité prolongées de GS010 à 96 semaines dans son étude clinique de Phase III Rescue dans le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL). Ces résultats corroborent ceux de l'étude Reverse : amélioration bilatérale durable des fonctions visuelles, malgré la phase aiguë de la maladie au cours de l'étude Recue. L'amélioration de l'acuité visuelle est largement supérieure à celles rapportées dans les études publiées sur l'évolution spontanée de la maladie.
GenSight Biologics s'apprête à partager ces résultats avec les agences réglementaires et à déposer une demande d'AMM (autorisation de mise sur le marché) en Europe au troisième trimestre 2020.
LEXIQUE Essais cliniques (Phases I, II, III) Phase I : test de la molécule à petite échelle sur les humains pour évaluer sa sécurité, sa tolérance, ses propriétés métaboliques et pharmacologiques.Phase II : évaluation de la tolérance et de l'efficacité sur plusieurs centaines de patients pour identifier les effets secondaires.Phase III : évaluation du rapport bénéfice / risque global auprès de plusieurs milliers de patients.
GenSight Biologics S.A. est spécialisé dans la recherche et le développement de thérapies géniques destinées au traitement des maladies mitochondriales et neurodégénératives de l'oeil.
A fin 2023, la société dispose d'un portefeuille de 2 produits, dont 1 en phase III de développement clinique (Lumevoq pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber) et 1 en phase I/II de développement clinique (GS030 pour le traitement de la rétinopathie pigmentaire).