GenSight Biologics a dévoilé les premiers résultats à 48 semaines de l'étude clinique de Phase III RESCUE, qui évalue la sécurité et l'efficacité d'une seule injection intra-vitréenne de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez 39 patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) induite par la mutation 11778-ND4, et chez qui la perte d'acuité visuelle a débuté moins de 6 mois avant le traitement. Les patients ont reçu GS010 dans un œil et une procédure sham dans l'autre œil (injection simulée).

Le traitement était randomisé entre l'œil le moins atteint (" meilleur œil ") et le plus atteint (" moins bon œil ").

L'acuité visuelle moyenne (BCVA) dans les yeux traités et sham a évolué selon des trajectoires similaires, se dégradant jusqu'à un point bas, ou nadir, avant de commencer à s'améliorer jusqu'à la semaine 48 - cohérent avec REVERSE.

L'analyse statistique suggère qu'à 48 semaines, les yeux traités avaient 3 fois plus de chances que les yeux sham de présenter une acuité visuelle de 20/200 ou plus, le seuil légal de cécité.

1 patient sur 4 présente une meilleure progression de l'acuité visuelle depuis la baseline dans l'œil traité comparé à l'œil sham (au moins 0,3 LogMAR ou 15 lettres ETDRS, une différence cliniquement significative).

1 patient sur 4 présente une meilleure progression de la sensibilité aux contrastes depuis la baseline dans l'œil traité comparé à l'œil sham (au moins 0,3 LogCS, une différence cliniquement significative).

Les mesures anatomiques montrent des résultats globalement cohérents avec l'évolution de l'acuité visuelle.

GS010 est rapporté comme étant sûr et bien toléré.

Comme anticipé, les résultats à 48 semaines de RESCUE présentent un tableau plus complexe, en raison de l'intense, brutale et extrêmement rapide dégénérescence des cellules ganglionnaires, " a déclaré Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics.

" Mais comme observé dans REVERSE, des résultats plus tardifs devraient confirmer notre confiance dans l'efficacité de GS010. Nous attendons avec impatience ces prochains résultats, alors que nous nous préparons à discuter avec les autorités réglementaires. Nous restons engagés à mettre GS010 sur le marché dans les meilleurs délais, afin d'apporter aux patients un traitement efficace contre cette terrible maladie cécitante. "



LEXIQUE
Essais cliniques (Phases I, II, III)
Phase I : test de la molécule à petite échelle sur les humains pour évaluer sa sécurité, sa tolérance, ses propriétés métaboliques et pharmacologiques.Phase II : évaluation de la tolérance et de l'efficacité sur plusieurs centaines de patients pour identifier les effets secondaires.Phase III : évaluation du rapport bénéfice / risque global auprès de plusieurs milliers de patients.