GenSight Biologics a annoncé les premiers résultats de l'étude observationnelle Reality ainsi qu'une analyse des données de phase III, qui mettent en évidence le mauvais pronostic des patients souffrant d'une perte de vision due à une neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) associée à la mutation ND4. Les résultats confirment les observations des experts de la NOHL dans leur pratique clinique et contrastent fortement avec l'amélioration bilatérale observée dans les études de phase III du Lumevoq (GS010).
LEXIQUE Essais cliniques (Phases I, II, III) Phase I : test de la molécule à petite échelle sur les humains pour évaluer sa sécurité, sa tolérance, ses propriétés métaboliques et pharmacologiques.Phase II : évaluation de la tolérance et de l'efficacité sur plusieurs centaines de patients pour identifier les effets secondaires.Phase III : évaluation du rapport bénéfice / risque global auprès de plusieurs milliers de patients.
GenSight Biologics S.A. est spécialisé dans la recherche et le développement de thérapies géniques destinées au traitement des maladies mitochondriales et neurodégénératives de l'oeil.
A fin 2022, la société dispose d'un portefeuille de 2 produits, dont 1 en phase III de développement clinique (Lumevoq pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber) et 1 en phase I/II de développement clinique (GS030 pour le traitement de la rétinopathie pigmentaire).