Inventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement clinique de petites molécules administrées par voie orale pour le traitement de maladies dans les domaines de la fibrose, de la surcharge lysosomale et de l'oncologie, annonce aujourd'hui la fin du recrutement des patients dans son étude de Phase IIa iMProveS (improve MPS treatment) en Europe évaluant odiparcil dans le traitement de la mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI).

Au total, 20 patients ont été inclus dans cette étude de Phase IIa, contre un objectif de 24 initialement. Compte tenu du mécanisme d'action d'odiparcil, la société estime que ce nombre de patients est suffisant pour évaluer le profil de sécurité d'odiparcil et son impact sur des biomarqueurs d'efficacité pertinents (mesure des glycoaminoglycanes (GAGs) dans l'urine, la peau et les leucocytes).

Par ailleurs, Inventiva est également convaincu que ce nombre de patients est suffisant pour identifier les signes précoces d'efficacité clinique chez les patients traités par thérapie enzymatique de remplacement (TER) et chez ceux non traités par TER. Par conséquent, Inventiva prévoit d'amender le protocole de l'étude afin de modifier la population cible à 20 patients.



LEXIQUE
Essais cliniques (Phases I, II, III)
Phase I : test de la molécule à petite échelle sur les humains pour évaluer sa sécurité, sa tolérance, ses propriétés métaboliques et pharmacologiques.Phase II : évaluation de la tolérance et de l'efficacité sur plusieurs centaines de patients pour identifier les effets secondaires.Phase III : évaluation du rapport bénéfice / risque global auprès de plusieurs milliers de patients.