Zurich (awp) - Novartis a obtenu de l'Agence sanitaire américaine une autorisation de commercialisation pour le Zolgensma contre l'amyotrophie spinale de type 1 chez les enfants de moins de deux ans. Le médicament devient ainsi la première et unique thérapie génique autorisée aux Etats-Unis contre cette maladie, souligne le mastodonte pharmaceutique dans un communiqué vendredi soir.

Dans la foulée, le prix de la thérapie a été fixé à 2,125 millions de dollars. Selon un communiqué séparé d'AveXis, filiale de Novartis, le traitement sur 10 ans de cette maladie rare peut souvent dépasser les 4 millions de dollars. Le prix de la thérapie Zolgensma a été fixé à 425'000 dollars par année, sur cinq ans, soit un total de 2,125 millions.

Le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) a été développé par le laboratoire américain AveXis, racheté en mai dernier pour près de 9 milliards de dollars.

Le traitement se présente sous la forme d'une perfusion unique et est conçu pour combattre l'origine monogénique de l'amyotrophie spinale en substituant le gène primaire SMN1 défectueux ou manquant. L'opération doit permettre d'éviter une détérioration des fonctions musculaires.

Le Zolgensma avait obtenu en mars 2018 une désignation d'examen prioritaire auprès du gendarme sanitaire américain.

Novartis avait en avril de cette année enregistré en étude de phase III "STR1VE" des données prometteuses avec le Zolgensma. L'administration du traitement a confirmé une prolongation de la durée de survie sans survenance d'incidents, parmi d'autres effets bénéfiques en comparaison avec les relevés effectués sur des enfants non traités, conformément aux résultats déjà obtenus en phase I.

Sur les 150 jeunes patients observés, seuls 5% ont dû être extraits du programme de recherches en raison d'une surréaction immunitaire.

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