Pharnext, une société biopharmaceutique française qui développe un portefeuille avancé de produits dans le domaine des maladies neurodégénératives, annonce le recrutement des deux premiers patients dans l'étude clinique internationale d'extension de Phase 3 PLEO-CMT-FU de PXT3003, au Centre Hospitalo-Universitaire de La Timone (Marseille, France).

PXT3003 est le pleomédicament le plus avancé de Pharnext, pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) légère à modérée, une neuropathie périphérique héréditaire rare et invalidante pour laquelle aucun traitement satisfaisant n'est disponible.

Le programme de Phase 3 de PXT3003 comprend deux essais cliniques internationaux.

Pharnext prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché, en Europe et aux Etats-Unis, au cours du premier trimestre 2019. Les données d'innocuité et tolérance à long terme devraient ensuite être soumises aux autorités règlementaires pendant leur évaluation de cette demande. Comme attendu, une autorisation de mise sur le marché devrait être délivrée au cours du deuxième semestre 2019.

Depuis 2014, PXT3003 bénéficie du statut de " médicament orphelin ", pour le traitement de la CMT1A chez l'adulte en Europe et aux Etats-Unis.