Le Comité Indépendant de Surveillance des Données (DSMB) a réalisé sa deuxième évaluation des données de sécurité de PXT3003 dans l'étude clinique de phase 3 PLEO-CMT menée actuellement par Pharnext dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de Type 1A. Sur la base de l'analyse des données de sécurité de tous les patients, le DSMB a recommandé la poursuite de l'étude telle que prévue.

Le DSMB est un groupe indépendant d'experts en pratique clinique, biostatistiques et en méthodologie d'étude, sélectionnés pour apporter des recommandations à Pharnext sur la base d'une analyse régulière et planifiée des données collectées pendant le déroulement de l'étude clinique.

" Cette seconde recommandation positive émanant d'un groupe indépendant d'experts confirme une nouvelle fois le bon profil de tolérance de PXT3003, et ce même chez les patients ayant reçu jusqu'à 15 mois de traitement. Pour les patients souffrant de CMT1A, maladie pour laquelle il n'existe à ce jour que des soins palliatifs, cette étude clinique de Phase 3 est très importante ", déclare le Pr. Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Cofondateur et Directeur Général de Pharnext.

" Nous sommes convaincus que notre PLEODRUG PXT3003 a le potentiel de transformer la prise en charge des patients adultes atteints de CMT1A. Nous attendons avec impatience la fin de cette étude clinique afin de pouvoir partager les résultats préliminaires mi-2018. "


LEXIQUE
Essais cliniques (Phases I, II, III)
Phase I : test de la molécule à petite échelle sur les humains pour évaluer sa sécurité, sa tolérance, ses propriétés métaboliques et pharmacologiques.Phase II : évaluation de la tolérance et de l'efficacité sur plusieurs centaines de patients pour identifier les effets secondaires.Phase III : évaluation du rapport bénéfice / risque global auprès de plusieurs milliers de patients.