Pharnext annonce des résultats positifs de son essai clinique pivot de Phase 3 (PLEO-CMT) évaluant deux doses du PXT3003 contre placebo sur 15 mois pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).

L'étude prouve une amélioration significative chez des patients en montrant une différence statistiquement significative sur l'échelle ONLS de handicap confirmée par l'analyse de sensibilité et les critères secondaires, ainsi qu'un bon profil d'innocuité.

Sur la base de ces résultats, Pharnext a l'intention de déposer le dossier d'autorisation de mise sur le marché (AMM) aux États-Unis et en Europe. Le plan d'analyse statistique et les résultats n'ont pas encore été revus par les autorités réglementaires.

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