Poxel, société biopharmaceutique spécialisée dans les maladies métaboliques, notamment le diabète de type 2 et la stéatohépatite non alcoolique (NASH), annonce les résultats positifs de son étude de phase Ib sur le PXL770, composée d'une étude à doses multiples et croissantes et d'une étude d'interaction médicamenteuse. Le PXL770 est un activateur direct de la protéine kinase activée par l'adénosine monophosphate (AMPK), administré par voie orale, qui va entrer en étude de phase IIa de preuve de concept pour le traitement de la NASH.

Sur la base des résultats positifs de la phase Ib et du profil d'innocuité et de tolérance favorable démontré dans l'étude de phase Ia à dose unique croissante, Poxel prépare désormais le lancement d'un programme de phase IIa de preuve de concept.

Ce programme sera composé d'une étude randomisée, en double aveugle versus placebo, et en groupes parallèles, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du PXL770 comparé au placebo chez environ 100 patients atteints de NAFLD avec ou sans diabète de type 2. Le critère d'évaluation principal de l'étude sera l'évolution de la teneur en lipides dans le foie en pourcentage relatif par rapport au niveau de référence, mesurée par IRM avec séquence en densité de protons (PDFF) après 12 semaines de traitement. Les critères d'évaluation secondaires exploreront le rôle du PXL770 sur le métabolisme lipidique et le contrôle de la glycémie.

Ce programme de phase IIa aura également une composante mécanistique qui évaluera l'effet du PXL770 sur l'inhibition de la lipolyse (libération d'acides gras libres à partir des triglycérides stockés dans le tissu adipeux) et de la lipogenèse de novo dans le foie (synthèse de triglycérides à partir de précurseurs du glucose).

Au deuxième semestre 2018, la préparation de l'étude de phase IIa sur le PXL770 comprendra le dépôt d'une demande d'IND (New Drug Application) auprès de la FDA (Food and Drug Administration) aux États-Unis, la fabrication du médicament et la validation des sites d'études cliniques.