Zurich (awp) - Le laboratoire américain Genentech, filiale du groupe Roche, a présenté mardi à l'occasion d'un congrès aux Etats-Unis de nouvelles données d'études positives pour sa substance candidate risdiplam dans le traitement de l'atrophie musculaire spinale (AMS) chez les nourrissons.

Au terme d'une année de traitement expérimental dans le cadre d'une étude pivot, plus d'un tiers des jeunes patients traités sont parvenus à rester assis sans support pendant au moins cinq secondes, et plus de la moitié à maintenir leur tête droite. Un d'entre eux a même réussi à se tenir debout, précise la filiale de la multinationale bâloise dans un communiqué.

"Les améliorations continues dans des étapes motrices et fonctionnelles dans le cadre de l'étude Firefish à ce jour sont considérables pour cette population typique de l'ASM de type 1, où la majorité des bébés ont débuté le traitement âgés de près de sept mois" a signalé Giovanni Baranello, responsable de l'étude en question.

Celle-ci a porté sur une vingtaine de nourrissons, dont 19 ont été traités pendant plus de douze mois.

L'AMS est une maladie neuromusculaire grave, héréditaire et dégénérative. Il s'agit de la principale cause génétique de mortalité infantile, qui affecte près de 11'000 bébés à travers le monde. Elle se manifeste par la perte progressive de cellules nerveuses dans l'épine dorsale, menant à la diminution significative, voire la perte, de la faculté de marcher, manger ou respirer.

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