Zurich (awp) - L'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé un statut prioritaire ("Prime designation") pour Risdiplam, un médicament de Roche contre l'amyotrophie spinale (SMA). Ce label est réservé aux traitements susceptibles de présenter une avancée majeure par rapport aux médicaments existants ou de bénéficier aux patients qui n'ont pas d'autre option, précise lundi le groupe bâlois dans un communiqué.

Le statut "Prime" garantit un examen accéléré en vue de l'homologation de ce produit qui a le potentiel pour devenir le premier traitement administré par voie orale contre les différents types (1, 2 et 3) de SMA.

Cette dernière est une maladie dégénérative génétique grave qui touche d'abord les enfants. Elle est la principale cause génétique de mortalité infantile et affecte environ un nourrisson sur 11'000. La SMA entraîne la perte progressive de cellules nerveuses de la moelle épinière qui contrôle les mouvements des muscles. Cette atrophie musculaire est fortement invalidante et peut fréquemment conduire à la mort chez l'enfant de moins de deux ans.

Risdiplam fait actuellement l'objet de recherches cliniques pour tous les types de SMA. "La décision de l'EMA reconnaît le potentiel de Risdiplam pour apporter des résultats significatifs aux patients et répondre à des besoins persistants en matière de SMA", relève Sandra Horning, responsable médicale de Roche, citée dans le communiqué.

Le traitement a pour but d'augmenter la production de la SMN fonctionnelle, une protéine dont la carence peut avoir des effets dévastateurs, grâce au gène SMN2. Selon le portail du téléthon belge, les amyotrophies spinales proximales (proches de la racine d'un membre) sont dues dans plus de 98% des cas à la perte du gène SMN1 (dont le SMN2 est une copie), qui entraîne un déficit de la protéine SMN.

Prise de conscience

Les spécialistes relèvent que dans l'amyotrophie spinale, chaque cas est particulier et qu'il est impossible de prévoir précisément l'évolution à long terme de la maladie, du moins au début, lors du diagnostic.

Les neurosciences constituent un secteur de recherches majeur pour Roche, qui dispose d'un portefeuille de produits parmi les leaders de la branche. Le groupe mène des recherches de développement clinique pour divers types de maladies incluant, outre la SMA, Alzheimer, Parkinson, l'autisme ou la maladie de Huntington.

Grand concurrent de Roche, Novartis est également très actif dans le domaine. Le groupe a annoncé début novembre le lancement au premier semestre 2019 de l'AVXS101 contre l'amyotrophie spinale de type 1, un traitement présenté comme lui aussi à la pointe. En parallèle, Novartis mène des développements cliniques pour les autres types de SMA.

Selon une récente étude de Grand View Research, le traitement de la SMA représentera un marché de 3,9 milliards de dollars à l'horizon 2025. Le taux de croissance annuel composé est attendu à 12,9% d'ici là. Le fait que cette maladie soit de plus en plus portée à l'attention du public stimule ce marché et le développement de nouveaux produits, notent les spécialistes.

A la Bourse suisse, le bon de jouissance Roche a fini en repli de 0,7% à 248,20 francs suisses, dans un SMI en baisse de 1,27%.

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