SANOFI Paris (awp/afp) - Le laboratoire français Sanofi a publié jeudi des résultats positifs pour des études cliniques de l'olipudase alfa, un traitement pour la maladie de Niemann-Pick, une maladie rare touchant l'adulte et l'enfant.
"L'olipudase alfa est la première et la seule enzymothérapie substitutive expérimentale au stade avancé de développement pour le traitement de cette maladie. Aucun traitement n'a encore été approuvé" pour cette maladie, a indiqué Sanofi dans un communiqué.
Deux essais ont été réalisés. Un essai de phase II/III portant sur 36 adultes porteurs d'un déficit en sphingomyélinase acide - connue sous le nom de maladie de Niemann-Pick de type A et de type B - dans 24 établissements répartis dans 16 pays.
Un autre essai, de phase II, a été réalisé sur un groupe de 20 enfants porteurs de la maladie dans six pays.
Le déficit en sphingomyélinase acide regroupe plusieurs maladies causées par le même déficit enzymatique, dont deux types désignés sous le nom de maladie de Niemann-Pick de type A et de type B.
La maladie de Niemann-Pick de type A se caractérise par des atteintes neurologiques qui évoluent rapidement et se soldent par le décès dans l'enfance en raison de complications au niveau du système nerveux central.
La maladie de Niemann-Pick de type B, potentiellement mortelle, touche notamment les poumons, le foie, la rate et le coeur. La maladie de Niemann-Pick de type A/B est une forme intermédiaire qui inclut des atteintes neurologiques à différents degrés.
L'olipudase alfa est une enzymothérapie substitutive expérimentale conçue pour remédier au déficit en sphingomyélinase acide ou à son défaut de fonctionnement.
La FDA américaine a accordé la désignation de "découverte capitale" à l'olipudase alfa. Cette désignation vise à accélérer le développement et l'examen de médicaments destinés au traitement de maladies graves ou mortelles, rappelle Sanofi.
"Les résultats significatifs obtenus avec l'olipudase alfa constituent (...) un grand pas vers la mise à disposition d'un traitement potentiel aux adultes et aux enfants qui ne disposent à l'heure actuelle d'aucune option thérapeutique approuvée contre cette maladie dévastatrice", a commenté John Reed, responsable monde de la recherche et développement de Sanofi, cité dans le communiqué.
afp/al
