Zurich (ats) - Santhera laisse entrevoir la finalisation prématurée de son étude clinique de phase III Sideros, réclamé par les autorités sanitaires des deux côtés de l'Atlantique pour entrer en matière sur une homologation du Puldysa (idebenone) contre la myopathiee de Duchenne (DMD).

Le laboratoire rhénan indique dans un communiqué avoir bouclé le recrutement de patients pour ce volet de recherches. Pour l'heure, près de la moitié des patients a déjà effectué l'intégralité de la période de 18 mois de traitement et deux tiers ont passé le cap d'une année, précise un communiqué publié mercredi.

Un échantillonnage intermédiaire a permis de déterminer que les groupes étudiés présentaient une variabilité moindre qu'escompté et que l'étude permettait déjà de détecter à plus de 99% les différences entre les patients sous idebenone et ceux sous placebo.

Invoquant un besoin médical criant, Santhera envisage de procéder à une analyse intermédiaire des données récoltées qui, en cas de confirmation d'une efficacité indiscutable pourrait permettre de finaliser l'étude, lancée à l'automne 2016, en avance sur le calendrier initial. Si ce critère ne devait pas être atteint, le laboratoire poursuivrait ses recherches en double-aveugle comme prévu.

Dans son commentaire, Mirabaud souligne qu'en cas de succès, le délai pour un dépôt de demande d'homologation pourrait être raccourci d'une douzaine de mois, aussi bien sur le Vieux continent qu'aux Etats-Unis.

Réticences réglementaires

L'idebenone développé par Santhera est commercialisé depuis 2015 sous la marque Raxone dans l'indication contre la neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON).

La firme de Liestal bataille depuis 2016 pour obtenir une extension d'homologation à la mypopathie de Duchenne, mais se heurtait jusqu'à présent à des demandes récurrents d'études complémentaires, tant de la part de l'Agence européenne des médicaments (EMA) que de l'Agence des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) aux Etats-Unis.

Une étude exploratoire sur d'éventuels bénéfices contre la sclérose en plaques primaire progressive (SPPP) avait débouché sur une impasse début 2018.

Fermement décidé à s'implanter sur la franchise de la myopathie de Duchenne, Santhera a conclu fin 2018 avec son voisin Idorsia un accord de sous-licence sur le vamorolone développé par l'américain Reveragen Biopharma dans cette indication.

Mi-2019, Santhera a cédé les droits sur ce qui représentait son unique source récurrente de revenus - le Raxone dans l'indication contre la LHON - à son homologue parmesan Chiesi Farmaceutici pour jusqu'à 105 millions de francs suisses, pour financer notamment l'acquisition des droits sur le varmorolone.

A 12h23, la nominative Santhera s'appréciait de 4,7% à 8,83 francs suisses, dans un SPI (-0,06%) oscillant autour de l'équilibre.

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