Encourageant. Pharnext satisfait de l'étude d'extension de phase III avec PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. Les données (185 patients sur neuf mois) "sont cohérentes avec les résultats positifs d'innocuité et de tolérance précédemment obtenus dans l'étude de Phase III en double aveugle de 15 mois", souligne le management. Une analyse plus détaillée sera publiée d'ici juin, tandis que les patients seront traités jusqu'à la commercialisation du PXT3003. Les données serviront à appuyer les discussions avec la FDA sur le protocole de la seconde étude de phase III demandé par l'agence américaine du médicament, avec un accord espéré d'ici la fin du semestre.

Une publication. Cellectis relaie une étude sur les CAR T allogéniques pour lutter contre le cancer dans la revue Nature Reviews Drug Discovery. L'étude, coréalisée par plusieurs scientifiques dont certains liés à Cellectis, "examine les possibilités et les défis que présentent les traitements universels par cellules CAR T allogéniques". Un abstract est disponible en anglais.

Le portefeuille de Cellectis (Copie d'écran société)

Deux phases I pour Transgène. Le laboratoire et son partenaire NEC Corporation ont inclus les premiers patients des deux essais cliniques avec TG4050 dans le cancer de la tête et du cou et le cancer de l'ovaire. Transgène propose une thérapie propre à chaque patient, développée grâce à son système Myvac. "Cette immunothérapie permet d'intégrer dans un vecteur viral des mutations tumorales identifiées et sélectionnées par le système de prédiction de néoantigènes de NEC", indique la société. Les études sont cofinancées par Transgène et Nec.

En bref. Medicrea obtient sept brevets américains pour sa plateforme technologique propriétaire UNiD ASI. Inventiva éligible au SRD Long only sur le marché réglementé d’Euronext Paris.