argenx SE a annoncé la présentation de nouvelles données relatives au VYVGART® (IV : efgartigimod alfa-fcab et SC ou Hytrulo : efgartigimod alfa et hyaluronidase-qvfc) dans le traitement de la myasthénie grave (MG) et de la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) lors du congrès annuel 2026 de l'American Academy of Neurology (AAN) à Chicago, du 18 au 22 avril 2026. Les présentations mettront également en lumière de nouveaux résultats pour léadimanebart dans les syndromes myasthéniques congénitaux (SMC) ainsi que le pipeline neuromusculaire élargi dèargenx, incluant les programmes de Phase 3 évaluant léempasiprubart dans la PIDC. Progrès de VYVGART sur un large spectre de populations MG : l'étude de Phase 3 ADAPT OCULUS a démontré que VYVGART est le premier et seul traitement biologique affichant une efficacité spécifique chez les patients souffrant de myasthénie grave oculaire (mGo).

L'étude a atteint son critère dévaluation principal (p=0,012), montrant que les patients atteints de mGo traités par VYVGART présentaient une amélioration statistiquement significative par rapport au départ des scores oculaires de l'indice d'incapacité myasthénique (MGII) rapportés par les patients (PRO) à la semaine 4, comparativement au placebo. Ces améliorations ont été confirmées par l'évaluation combinée des résultats rapportés par les patients et de l'examen clinique (PRO+PE) (p = 0,018), témoignant déune amélioration clinique constante des principaux symptômes oculaires tels que la diplopie (vision double) et le ptosis (chute de la paupière supérieure). Ces résultats appuieront le dépôt prévu déune demande de licence de produit biologique supplémentaire (sBLA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis afin dèétendre l'indication à la mGo.

L'essai de Phase 3 ADAPT SERON a montré que les patients traités par VYVGART - incluant les profils MuSK+, LRP4+ et triple séronégatifs pour la myasthénie grave généralisante (MGg) - ont bénéficié déaméliorations rapides et déune efficacité de plus en plus marquée à chaque cycle supplémentaire, selon les scores MG-ADL (activités de la vie quotidienne) et QMG (myasthénie quantitative) dans l'extension en ouvert.

Ces données renforcent l'efficacité et la sécurité de VYVGART chez les patients atteints de MGg, quel que soit leur statut d'anticorps. Une sBLA pour cette population de patients a reçu un examen prioritaire de la part de la FDA, avec une date déaction fixée au 10 mai 2026. Les résultats déADAPT Jr ont montré que les participants adolescents (12-17 ans) présentaient des améliorations MG-ADL constantes et reproductibles au fil des cycles de traitement, 72,7 % au premier cycle et 80 % au second atteignant une expression symptomatique minimale (MSE). Le recrutement déune cohorte pédiatrique plus jeune est en cours.

Expansion du rôle de VYVGART dans la PIDC : Une analyse post hoc déADHERE soutient le potentiel déune utilisation plus précoce, en première ligne, de VYVGART Hytrulo dans la PIDC, 87,5 % des patients néayant jamais reçu de traitement obtenant une amélioration clinique précoce confirmée avec un délai de réponse médian de 39,5 jours. Ces résultats comblent une lacune importante en matière de preuves pour des patients historiquement sous-représentés dans les essais sur la PIDC. Les données issues de la pratique réelle auprès de 225 patients ont montré que 85,7 % des 91 patients ayant tenté de passer des IgIV au VYVGART Hytrulo ont réussi ce changement, défini par une amélioration clinique ou le maintien de la stabilité sans problème de tolérance. Ce changement a été motivé par des considérations cliniques et pratiques, notamment l'insatisfaction vis-à-vis des traitements antérieurs, le manque déefficacité, les préoccupations de sécurité liées aux IgIV, un mauvais accès veineux, des difficultés déobservance et la préférence des patients.

Progression du pipeline neuromusculaire : Deux études de Phase 3 dans la PIDC soulignent l'engagement dèargenx à faire progresser des options de traitement innovantes pour toutes les populations adultes atteintes de PIDC avec l'empasiprubart. Les chercheurs présenteront les protocoles déessais pour EMVIGORATE, une étude comparative directe face aux IgIV, et EMNERGIZE, qui évalue l'empasiprubart contre placebo. Les résultats de suivi de l'étude de Phase 1b sur l'adimanebart, un anticorps agoniste de MuSK, dans les SMC DOK7 ont montré que les améliorations des composantes clés de la QMG et du test de marche de six minutes (distance totale et cadence), observées pendant la période de traitement de 12 semaines, se sont globalement maintenues tout au long de la période de suivi sans traitement de 30 semaines. Ces résultats séappuient sur les données de preuve de concept présentées précédemment et soutiennent davantage l'usage de l'adimanebart dans ce trouble neuromusculaire.