Trouble héréditaire rare caractérisé par de faibles taux ou l'absence d'AAT, une protéine produite par le foie qui protège les poumons contre l'inflammation et les dommages, le DAAT provoque une détérioration progressive des tissus pulmonaires et hépatiques.

L'étude a démontré la supériorité de l'efdoralprin alfa expérimental par rapport au traitement standard d'augmentation pour atteindre et maintenir des taux normalisés d'alpha-1 antitrypsine fonctionnelle (fAAT) chez des patients adultes atteints d'emphysème lié au DAAT.

Le critère principal et les critères secondaires clés atteints

L'efdoralprin alfa, administré toutes les 3 semaines, a atteint des augmentations moyennes des concentrations résiduelles de fAAT plus de 3 fois supérieures à celles des protéines dérivées du plasma (pdAAT) administrées chaque semaine, atteignant l'objectif principal.

Tous les critères d'évaluation secondaires clés de l'étude ont également été atteints, soulignant le potentiel de l'efdoralprin alfa comme premier traitement capable de maintenir des taux normaux de fAAT chez les patients, avec une fréquence d'administration réduite.

Chez les patients traités 3 fois par semaine, les taux de fAAT sont restés supérieurs au seuil normal pendant 100% des jours de l'étude de 32 semaines, contre 41% des jours chez les patients sous traitement standard d'augmentation.

L'efdoralprin alfa a été bien toléré, avec un profil de sécurité comparable au pdAAT, aucun participant n'ayant présenté d'événements indésirables liés au traitement (EIAT) entraînant l'arrêt définitif du traitement de l'étude.

Sanofi rappelle que son efdoralprin alfa a obtenu la désignation Fast Track ainsi que la désignation de médicament orphelin aux États-Unis, et la désignation de médicament orphelin dans l'Union européenne.