L'action Fulcrum Therapeutics a plongé de 52% mardi après l'annonce par la société de l'arrêt du développement de son candidat-médicament expérimental contre la drépanocytose. Cette décision fait suite aux inquiétudes de la FDA américaine concernant des risques de cancer, poussant l'entreprise à explorer des options stratégiques, y compris une éventuelle vente ou fusion.

Le traitement par voie orale, le pociredir, était en phase de test pour traiter la drépanocytose, une maladie sanguine héréditaire pouvant provoquer des douleurs, de l'anémie, des lésions organiques et une réduction de l'espérance de vie.

Ce revers s'ajoute à une série de difficultés dans le développement de thérapies contre cette pathologie. En 2024, Pfizer avait déjà retiré son traitement approuvé, l'Oxbryta, et interrompu les études associées pour des raisons de sécurité.

Le pociredir avait été conçu pour augmenter les niveaux d'hémoglobine fœtale en ciblant une sous-unité clé du complexe protéique PRC2, qui en inhibe normalement la production.

La décision de Fulcrum fait suite aux retours de la Food and Drug Administration (FDA) concernant les risques de sécurité liés aux médicaments ciblant ce complexe protéique. Plus tôt cette année, le Tazverik d'Ipsen, un traitement contre le cancer, a été retiré du marché mondial en raison de risques de cancers du sang secondaires.

La société a déclaré avoir soumis des données soutenant que le pociredir, qui cible un composant du complexe PRC2 différent de celui du Tazverik, présentait un profil de risque distinct. La FDA a toutefois conclu que tous les médicaments agissant sur ce complexe posent des risques de malignité similaires.

Gregory Renza, analyste chez Truist, a souligné que le régulateur n'a pas fait de distinction entre les sous-unités du PRC2, considérant au contraire que l'ensemble du complexe présentait un risque cancérigène systémique.

'Nous sommes quelque peu surpris par cet arrêt au regard des solides données d'efficacité et des besoins médicaux non satisfaits', a déclaré James Condulis, analyste chez Stifel.

Au moins trois sociétés de bourse ont abaissé leurs objectifs de cours et dégradé la recommandation sur le titre suite à cette annonce.

L'entreprise a également indiqué qu'elle allait désormais envisager des alternatives stratégiques, dont une vente ou une fusion potentielle, et a commencé à réduire ses coûts pour préserver sa trésorerie.

Fulcrum a précisé qu'aucun nouveau problème de sécurité n'était apparu lors des essais cliniques et que le médicament avait démontré une augmentation de l'hémoglobine fœtale, ce qui peut aider à réduire la gravité de la maladie chez les patients drépanocytaires.