La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé vendredi des modifications d'étiquetage pour le traitement contre le cancer du sang développé par Johnson & Johnson et son partenaire Legend Biotech, afin d'y inclure un avertissement concernant une affection gastro-intestinale potentiellement mortelle.

Un tel avertissement figure désormais sur la notice du médicament et constitue le niveau d'alerte le plus sévère émis par la FDA.

L'agence américaine a indiqué avoir reçu des signalements selon lesquels certains patients traités avec Carvykti ont développé une inflammation intestinale grave appelée IEC-EC, qui a, dans certains cas, entraîné des complications mettant la vie en danger telles que la perforation intestinale et la septicémie.

La FDA précise que ces signalements proviennent à la fois des essais cliniques et des données d'effets indésirables recueillies après la mise sur le marché.

L'IEC-EC est une forme d'inflammation des intestins déclenchée par le système immunitaire. Ce phénomène a été observé plusieurs semaines à plusieurs mois après un traitement par thérapie CAR-T avec Carvykti, tant lors des essais cliniques qu'après l'autorisation du médicament, selon le régulateur.

Les symptômes rapportés incluent une diarrhée persistante, des douleurs abdominales et une perte de poids, nécessitant souvent des soins intensifs et l'administration de médicaments immunosuppresseurs.

Un porte-parole de Johnson & Johnson a déclaré : « Avec plus de 8 500 patients traités, le rapport bénéfice/risque global de Carvykti demeure favorable, démontrant des réponses durables avec des bénéfices statistiquement significatifs en termes de survie sans progression et de survie globale. »

« L'étiquette de Carvykti a également été mise à jour pour inclure des données montrant un bénéfice supérieur en survie globale par rapport aux traitements standards... après près de trois ans de suivi chez des patients ayant reçu une à trois lignes de traitement antérieures. »

Carvykti a été approuvé pour la première fois en février 2022 et a obtenu une extension d'autorisation en avril 2024 pour les adultes atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire ayant reçu au moins une ligne de traitement antérieure.

Le myélome multiple est un cancer du sang incurable qui touche un type de globules blancs appelé plasmocytes, présents dans la moelle osseuse.

La FDA a également actualisé la section « études cliniques » de la notice du médicament afin d'y inclure les données de survie globale issues de l'essai de phase avancée.

Les résultats intermédiaires de cette étude ont montré une amélioration statistiquement significative de la survie chez les patients recevant Carvykti par rapport à ceux sous traitement standard, avec un suivi médian de 33,6 mois.

Malgré ces nouvelles préoccupations en matière de sécurité, la FDA estime que le bénéfice global de Carvykti continue de l'emporter sur les risques pour ses indications approuvées.