Pfizer Inc. a annoncé que la Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché pour l'extension de l'indication de l'HYMPAVZI (marstacimab). Celle-ci inclut désormais les patients âgés de 12 ans et plus, pesant au moins 35 kg, atteints d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII [FVIII]) avec inhibiteurs du FVIII, ou d'hémophilie B (déficit congénital en facteur IX [FIX]) avec inhibiteurs du FIX. L'HYMPAVZI offre une protection supérieure contre les saignements par rapport au traitement à la demande (OD). Bien toléré, il s'administre par une simple injection sous-cutanée hebdomadaire ne nécessitant pas de suivi biologique régulier lié au traitement pour cette population de patients de 12 ans et plus, particulièrement difficile à traiter. Les inhibiteurs limitent les options thérapeutiques pour les personnes vivant avec l'hémophilie et sont associés à un risque accru de saignements incontrôlés.

Ces anticorps inhibiteurs neutralisent les thérapies de remplacement des facteurs et les rendent inefficaces. Sur les plus de 800 000 personnes dans le monde vivant avec une hémophilie A ou B, environ 20% des patients atteints d'hémophilie A et 3% de ceux atteints d'hémophilie B ne peuvent plus bénéficier des thérapies de remplacement en raison du développement d'inhibiteurs du FVIII et du FIX. Ces traitements ne parviennent plus à prévenir ou à stopper les épisodes hémorragiques, notamment chez les individus réfractaires au traitement d'induction de la tolérance immunitaire. Cette extension d'indication s'appuie sur les résultats de l'essai de phase 3 BASIS (NCT03938792) ayant évalué l'efficacité et la sécurité de l'HYMPAVZI chez les adultes et adolescents de 12 ans et plus souffrant d'hémophilie A sévère ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère avec inhibiteurs. Durant la période de traitement actif de l'étude, l'HYMPAVZI a permis une réduction statistiquement significative et cliniquement probante de 93% du taux de saignement annuel moyen traité (ABR) (1,39 [IC 95% : 0,85-2,29] contre 19,78 [IC 95% : 16,12-24,27] ; p < 0,0001).

À propos de l'HYMPAVZI. Découvert par les chercheurs de Pfizer, l'HYMPAVZI présente un mécanisme d'action unique qui se distingue des traitements de remplacement du FVIII et du FIX. Au lieu de remplacer les facteurs de coagulation manquants ou insuffisants, l'HYMPAVZI est conçu pour cibler l'inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI), l'un des mécanismes naturels de l'organisme qui freine l'initiation de la coagulation sanguine.

En ciblant le domaine Kunitz 2 du TFPI, l'HYMPAVZI peut aider à rétablir l'équilibre entre le saignement et la formation de caillots sanguins, avec pour objectif d'offrir à la fois une protection contre les hémorragies et une administration simplifiée. L'HYMPAVZI est un traitement de l'hémophilie ayant reçu des autorisations réglementaires dans plus de 40 pays pour les patients éligibles vivant avec une hémophilie A sans inhibiteurs du facteur VIII, ou une hémophilie B sans inhibiteurs du facteur IX. L'HYMPAVZI a été le premier anti-TFPI approuvé aux États-Unis et dans l'UE pour le traitement de l'hémophilie A ou B, et le premier médicament contre l'hémophilie approuvé dans ces régions à être administré via un stylo auto-injecteur prérempli.

Pour les personnes éligibles vivant avec une hémophilie B, il s'agit du premier traitement prophylactique sous-cutané hebdomadaire. L'HYMPAVZI constitue une option thérapeutique sous-cutanée avec un schéma posologique d'une fois par semaine et une préparation minimale requise pour chaque administration. Pfizer mène également BASIS KIDS, une étude en ouvert évaluant la sécurité et l'efficacité de l'HYMPAVZI chez l'enfant. À propos de l'essai clinique BASIS.

L'étude pivot BASIS est une étude mondiale de phase 3, multicentrique et en ouvert, visant à évaluer les données d'efficacité et le profil de sécurité de l'HYMPAVZI chez des participants adolescents et adultes âgés de 12 ans et plus. À propos de l'hémophilie. L'hémophilie regroupe des maladies génétiques rares du sang causées par un déficit en facteur de coagulation (FVIII pour l'hémophilie A, FIX pour l'hémophilie B), ce qui empêche une coagulation normale. L'hémophilie est diagnostiquée dès la petite enfance et touche plus de 800 000 personnes dans le monde.

L'incapacité du sang à coaguler correctement peut accroître le risque de saignements douloureux, notamment à l'intérieur des articulations, ce qui peut provoquer des lésions et des cicatrices articulaires. Les personnes vivant avec l'hémophilie peuvent souffrir de dommages articulaires permanents suite à des épisodes hémorragiques répétés. Depuis des décennies, l'approche thérapeutique la plus courante pour les hémophilies A et B est la thérapie de remplacement, qui supplée les facteurs de coagulation manquants.

Ces thérapies augmentent le taux de facteur de coagulation dans l'organisme à des niveaux améliorant la coagulation, ce qui réduit les saignements. La contrainte des perfusions intraveineuses est considérée comme un obstacle à l'observance du traitement pour certains patients, en raison notamment de l'inconfort, des contraintes de temps et d'un mauvais accès veineux. Environ 20% des personnes atteintes d'hémophilie A et 3% de celles atteintes d'hémophilie B ne peuvent poursuivre les thérapies de remplacement car elles développent des inhibiteurs, respectivement du FVIII et du FIX.

Ces patients font souvent face à une charge thérapeutique plus lourde, incluant des complications potentielles liées aux saignements telles que l'hospitalisation ou le décès, ainsi qu'à des coûts de traitement plus élevés.