4D Molecular Therapeutics, Inc. a annoncé que le recrutement a été achevé dans les 3 cohortes de l'étape d'exploration de la dose de l'essai clinique de phase 1/2 du 4D-150 intravitréen chez les patients atteints de DMLA humide (n=15 patients au total ; 5 patients par cohorte). La sécurité des 3 cohortes a été approuvée, aucune toxicité limitant la dose (DLT) n'ayant été signalée. 4D Molecular Therapeutics a également annoncé que les données cliniques intermédiaires de la cohorte 1 de cet essai clinique de phase 1/2 seront publiées à 7h30 E.T., le lundi 14 novembre 2022.

4D organisera une conférence téléphonique et une diffusion en direct sur le Web le 14 novembre 2022, à 8h00 (heure de l'Est), pour discuter plus en détail des données cliniques intermédiaires. La présentation comprendra un résumé des éléments suivants chez les patients atteints de DMLA humide qui ont été recrutés et traités avec 4D-150 dans la cohorte 1 de l'étape d'exploration de la dose de l'essai clinique (n=5 ; 3E10 vg/oeil) : Données sur l'innocuité et la tolérabilité ; expression du transgène de l'aflibercept dans des échantillons d'humeur aqueuse ; évaluations de l'efficacité comme suit : changement du taux annualisé d'injection d'anti-VEGF après l'administration du 4D-150, et pourcentage de patients qui restent sans injection supplémentaire d'aflibercept après l'administration du 4D-150. Le 4D-150 est composé de son vecteur intravitréen ciblé et évolué, le R100, et d'une charge utile qui exprime l'aflibercept et un VEGF-C RNAi.

Cette charge utile à double transgène inhibe 4 facteurs angiogéniques : VEGF A, B, C et PlGF. Le 4D-150 est conçu pour une administration intravitréenne à faible dose. La DMLA humide est un type de dégénérescence maculaire où des vaisseaux sanguins anormaux (néovascularisation choroïdienne ou NVC) se développent dans la macula, la zone centrale de la rétine.

En conséquence, la NVC provoque un gonflement et un œdème de la rétine, des saignements et des cicatrices, et entraîne une distorsion visuelle et une baisse de l'acuité. La prolifération et la fuite de vaisseaux sanguins anormaux sont stimulées par le VEGF. Ce processus déforme et peut potentiellement détruire la vision centrale et peut évoluer vers la cécité sans traitement.