AB Science SA a annoncé la publication des résultats positifs de son essai pivot de phase 3 du masitinib dans les formes progressives de la sclérose en plaques dans la revue à comité de lecture Neurology® ; Neuroimmunology & Neuroinflammation, un journal officiel de l'American Academy of Neurology. Cet article, intitulé ‘Efficacité et sécurité du masitinib dans les formes progressives de la sclérose en plaques : A Randomized, Phase 3, Clinical Trial’ ; est librement accessible en ligne sur le site web du journal. L'étude AB07002 a satisfait à son critère d'analyse principal, démontrant une réduction statistiquement significative du changement cumulatif du score EDSS (Expanded Disability Status Scale) avec le masitinib 4,5 mg/kg/j (p=0,0256). Cet effet du traitement était cohérent pour les deux sous-groupes de patients atteints de SEP progressive primaire (PPMS) et de SEP progressive secondaire non active (nSPMS). En outre, le masitinib a réduit de manière significative le risque de première progression de l'invalidité de 42 % et le risque de progression confirmée (3 mois) de l'invalidité de 37 %. Le masitinib a également réduit de manière significative le risque d'atteindre un score EDSS de 7,0, correspondant à une invalidité suffisamment grave pour que le patient soit contraint de se déplacer en fauteuil roulant (p=0,0093). L'innocuité était conforme au profil connu du masitinib, sans risque élevé d'infection, ce qui pourrait s'avérer avantageux par rapport aux autres médicaments contre la SEP, dont beaucoup sont associés à un risque accru de complications infectieuses. L'étude confirmatoire AB20009 a récemment été approuvée par l'Agence française du médicament (ANSM) et par l'Agence suédoise des produits médicaux. Cette étude portera sur 800 patients provenant de nombreux centres d'étude et présentant un score EDSS compris entre 3,0 et 6,0 et l'absence de lésions cérébrales T1 rehaussées par le gadolinium, mesurées par imagerie par résonance magnétique (IRM). L'objectif principal de l'étude sera d'évaluer l'effet du masitinib sur le délai de progression confirmée de l'invalidité, la progression étant définie comme une aggravation de 1 point lorsque le score EDSS de base =5,5, ou de 0,5 si le score de base >5,5, de la randomisation à la semaine 96.