AB Science SA a annoncé que Santé Canada a accordé l'autorisation de déposer une présentation de drogue nouvelle pour le masitinib dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) en vertu de la politique des avis de conformité avec conditions (AC-C). L'autorisation de mise en marché en vertu de la politique sur les AC-C permet à Santé Canada d'offrir un accès plus rapide au marché à des médicaments pouvant sauver des vies. Le statut d'AC-C est accordé aux médicaments admissibles qui ont démontré une efficacité clinique prometteuse lors d'essais cliniques. Les produits doivent être de grande qualité et présenter un profil avantages/risques acceptable. L'admissibilité est limitée aux nouvelles pharmacothérapies prometteuses destinées au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies ou d'affections graves, potentiellement mortelles ou sévèrement débilitantes pour lesquelles : a) il n'existe aucune autre thérapie disponible sur le marché canadien ou b) le nouveau produit représente une amélioration significative du profil avantages/risques par rapport aux produits existants. Une évaluation appelée considération préalable, effectuée par un comité d'adjudication de Santé Canada, est nécessaire avant d'obtenir l'autorisation de déposer un dossier en vertu de la politique sur les AC-C. Cette évaluation est effectuée sur la base d'un examen préalable de la demande et d'une analyse des résultats. Cette évaluation a été faite sur la base d'un dossier de pré-soumission envoyé par AB Science comprenant les données d'efficacité de l'étude /c policy. Les points suivants ont été pris en compte par cette entité pour délivrer l'autorisation de dépôt unAB10015, les données de survie à long terme (75 mois de suivi moyen depuis le diagnostic) de l'étude AB10015, et les données de sécurité. Le comité d'adjudication a conclu que la demande remplit les critères de dépôt et d'examen préalable dans le cadre de l'ACder AC/c : Le masitinib est représenté pour le traitement, la prévention ou le diagnostic d'une maladie ou d'une affection grave, potentiellement mortelle ou sévèrement débilitante, puisque la SLA est une maladie grave, potentiellement mortelle et sévèrement débilitante, avec une survie médiane de 2 ans après le diagnostic. Il existe des preuves prometteuses d'efficacité clinique selon lesquelles le masitinib apporte une augmentation significative de l'efficacité et/ou une diminution significative du risque, de sorte que le profil avantages/risques global est amélioré par rapport aux thérapies, aux agents préventifs ou aux agents diagnostiques existants pour une maladie ou une affection qui n'est pas prise en charge de manière adéquate par un médicament commercialisé au Canada. Sur ce dernier point, le comité décideur a conclu que : Les données présentées fournissent des preuves prometteuses de l'efficacité clinique du masitinib à raison de 4,5 mg/kg/jour dans la population étudiée prévue, tant en ce qui concerne le ralentissement de la progression de la maladie que la réduction de la mortalité chez les patients atteints de SLA modérée, comparativement au riluzole seul. De plus, malgré l'absence d'essai tête-à-tête, le masitinib associé à un traitement de fond par le riluzole a montré un bénéfice en termes de survie qui n'a pas été démontré avec le traitement par l'édaravone. Les données ont également présenté une évaluation acceptable de haut niveau du profil de sécurité clinique chez ces patients qui ont besoin de nouvelles thérapies efficaces pour cette maladie progressive et potentiellement mortelle. Il y a donc une amélioration du rapport bénéfice/risque global par rapport aux traitements de la SLA commercialisés au Canada. S'il est accordé, un AC-C est une autorisation de commercialiser un médicament avec des conditions. Ces conditions seront discutées avec Santé Canada au cours de la procédure. En vertu de la politique relative aux AC-C, AB Science dispose de 60 jours civils pour déposer sa demande et Santé Canada a un objectif de 200 jours civils pour examiner la demande. AB Science a l'intention de soumettre sa demande d'autorisation de commercialisation en moins de 60 jours. On estime que 3 000 Canadiens vivent actuellement avec la SLA. Chaque année, environ 1 000 Canadiens meurent de la SLA. Un nombre similaire de Canadiens sont diagnostiqués avec la SLA chaque année.