AbbVie Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de thérapie innovante (Breakthrough Therapy Designation, BTD) au télisotuzumab vedotin (Teliso-V) pour le traitement des patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) avancé/métastatique de type sauvage du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR), non squameux, avec des niveaux élevés de surexpression de c-Met, dont la maladie a progressé pendant ou après un traitement à base de platine. Le programme BTD de la FDA a pour but d'accélérer le développement et l'examen des médicaments dont les preuves cliniques préliminaires indiquent que le traitement expérimental peut apporter une amélioration substantielle par rapport aux thérapies existantes sur un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement significatifs. Malgré les progrès des traitements, le cancer du poumon reste la principale cause de décès par cancer chez les hommes et les femmes aux États-Unis et dans le monde entier. Il s'agit du cancer le plus fréquent chez l'homme et du troisième cancer le plus fréquent chez la femme dans le monde, avec des taux d'incidence (pour 100 000) de 31,5 et 14,6, respectivement.2 Environ 85 % des cancers du poumon sont classés dans la catégorie des CBNPC.3 Les patients dont la maladie progresse après les traitements standard, y compris les traitements antérieurs au platine, ont des options de traitement limitées et un mauvais pronostic. Cette désignation BTD est étayée par les données de LUMINOSITY (étude M14-239), une étude de phase 2 en cours visant à identifier les populations cibles de CBNPC qui surexpriment c-Met et qui sont les mieux adaptées à une monothérapie par Teliso-V en deuxième ou troisième ligne, puis à élargir les groupes pour évaluer plus avant l'efficacité dans les populations sélectionnées. Le critère d'évaluation principal est le taux de réponse global (ORR) selon la revue centrale chez les patients ayant un suivi de = 12 semaines. Parmi les patients atteints de CBNPC non squameux avec EGFR WT, l'ORR était de 53,8% dans le groupe c-Met élevé et de 25,0% dans le groupe c-Met intermédiaire lors d'une analyse intermédiaire précédemment rapportée. Teliso-V est également évalué en association avec l'osimertinib dans l'étude de phase 1 M14-237 en cours chez des patients atteints de CBNPC surexprimant c-Met précédemment traités. En outre, il sera évalué en monothérapie chez des patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules surexprimant la protéine c-Met dans l'étude randomisée de phase 3 TeliMET NSCLC-01 (étude M18-868). Teliso-V est un conjugué anticorps-médicament (ADC) expérimental ciblant c-Met, un récepteur tyrosine kinase qui est surexprimé dans les tumeurs, y compris le NSCLC. Teliso-V n'est approuvé par aucune autorité réglementaire et sa sécurité et son efficacité n'ont pas été établies. Il n'existe actuellement aucun traitement anticancéreux approuvé spécifiquement pour les patients atteints de CBNPC avec surexpression de c-Met.