AC Immune SA a annoncé la publication dans JAMA Neurology1 de données montrant que le vaccin anti-Abêta ACI-24 d'AC Immune s'est révélé sûr et a suscité une réponse immunitaire lors d'un essai clinique de phase 1b chez des adultes atteints de DS. Il s'agit de la première étude sur le vaccin anti-Abêta menée auprès de personnes vivant avec le DS. Cette étude historique a été menée par l'investigateur principal Michael Rafii, MD, Ph.D., professeur de neurologie à la Keck School of Medicine de l'Université de Californie du Sud et directeur médical de l'Institut de recherche thérapeutique sur la maladie d'Alzheimer (ATRI).

L'essai clinique multicentrique de phase 1b, contrôlé par placebo, est le fruit d'une collaboration entre AC Immune, l'Alzheimer's Disease Cooperative Study (ADCS) et des investigateurs cliniques du Massachusetts General Hospital, du Barrow Neurological Institute et de l'Université de Californie San Diego, avec le soutien financier du National Institute on Aging, qui fait partie des National Institutes of Health, et de la LuMind IDSC Down Syndrome Foundation. Comme présenté dans l'article du JAMA Neurology, le vaccin ACI-24 a démontré son immunogénicité ainsi que des preuves pharmacodynamiques et d'engagement de la cible, mesurées par une augmentation plus importante des taux plasmatiques d'Abeta40 et d'Abeta42 dans les groupes traités par rapport au placebo. Fait important, les titres d'anticorps anti-Abêta n'ont été associés à aucun effet indésirable.

Une formulation optimisée d'ACI-24 a démontré une forte immunogénicité, induisant une réponse polyclonale chez les primates non humains contre l'Abeta et, surtout, des titres élevés d'anticorps ciblant le pyroGlutamate-Abeta (comme publié dans Brain Communications). Cette espèce neurotoxique d'Abeta présente dans les plaques amyloïdes est un facteur clé de la progression de la maladie2. Des données supplémentaires sur la formulation optimisée ont été présentées lors de la conférence AD/PD�, Alzheimer's & Parkinson's Diseases qui s'est tenue du 15 au 20 mars.