Acer Therapeutics Inc. et son partenaire de collaboration, RELIEF THERAPEUTICS Holding SA, ont annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé OLPRUVAo (phénylbutyrate de sodium) pour suspension orale aux États-Unis pour le traitement de certains patients atteints de troubles du cycle de l'urée (TCU) impliquant des déficiences en carbamylphosphate synthétase (CPS), en ornithine transcarbamylase (OTC) ou en acide argininosuccinique synthétase (AS). L'approbation de l'OLPRUVA déclenche la disponibilité d'un prêt à terme de 42,5 millions de dollars pour Acer dans le cadre de l'accord de prêt précédemment annoncé en mars 2022 que la société a conclu avec des affiliés de Marathon Asset Management L.P. Si Acer demande et reçoit le produit du prêt, la direction estime qu'elle disposera de ressources suffisantes pour financer les opérations courantes jusqu'au second semestre 2023. OLPRUVAo a été approuvé en tant que suspension orale par la FDA pour le traitement des patients atteints d'UCD.

Les UCD sont un groupe de maladies génétiques rares qui peuvent provoquer une accumulation d'ammoniaque nocive dans le sang, pouvant entraîner des lésions cérébrales et des déficiences neurocognitives si les niveaux d'ammoniaque ne sont pas contrôlés.1 Toute augmentation de l'ammoniaque en temps utile est grave. Par conséquent, il est important de respecter toutes les restrictions alimentaires en matière de protéines et de disposer d'options médicamenteuses alternatives pour aider à contrôler les niveaux d'ammoniaque. OLPRUVAo a reçu l'approbation de la FDA en vertu de la section 505(b)(2) du Federal Food, Drug and Cosmetic Act (FDCA), une voie réglementaire qui permet aux demandeurs de s'appuyer, au moins en partie, sur les données d'une tierce partie pour l'approbation.

Dans sa demande de nouveau médicament (NDA), Acer a cité des données précliniques et cliniques sur la sécurité et l'efficacité du médicament de référence (RLD), la poudre BUPHENYL®, qui est approuvée comme traitement d'appoint dans la prise en charge chronique des patients souffrant d'UCD impliquant des déficiences en CPS, OTC ou AS. Dans sa NDA, Acer a également fourni des données supplémentaires, y compris des études qui ont évalué la biodisponibilité et la bioéquivalence d'OLPRUVAo par rapport à la poudre de BUPHENYL®. Les données de ces études, présentées à la réunion annuelle de la Society for Inherited Metabolic Disorders (SIMD) en avril 2022 et à la conférence Genetic Metabolic Dieticians International (GMDI) en mai 2022, ont montré que l'OLPRUVAo était bioéquivalent à la poudre de BUPHENYL®.

À propos d'OLPRUVA : OLPRUVAo est un médicament d'ordonnance utilisé avec certaines thérapies, y compris des changements dans le régime alimentaire, pour la gestion à long terme des adultes et des enfants pesant 44 livres (20 kg) ou plus et ayant une surface corporelle (BSA) de 1,2 m2 ou plus, avec des troubles du cycle de l'urée (UCD), impliquant des déficiences de carbamylphosphate synthétase (CPS), d'ornithine transcarbamylase (OTC) ou d'acide argininosuccinique synthétase (AS). OLPRUVAo n'est pas utilisé pour traiter l'augmentation rapide de l'ammoniaque dans le sang (hyperammonémie aiguë), qui peut mettre la vie en danger et nécessite un traitement médical d'urgence.