Acer Therapeutics Inc. et son partenaire de collaboration, RELIEF THERAPEUTICS Holding SA, ont annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté d'examiner la nouvelle présentation de drogue nouvelle (NDA) d'Acer pour l'ACER-001 (phénylbutyrate de sodium) en suspension orale pour le traitement des patients souffrant de troubles du cycle de l'urée (UCD). La FDA a désigné la NDA comme une resoumission de classe 2 et a fixé la date d'action cible de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 15 janvier 2023. En juin 2022, comme annoncé précédemment, la FDA a émis à Acer une lettre de réponse complète (CRL) indiquant qu'une inspection satisfaisante du fabricant d'emballages contractuels tiers d'Acer est nécessaire avant que la NDA de l'ACER-001 puisse être approuvée.

Acer a informé la FDA dans la resoumission de la NDA que le fabricant d'emballage contractuel tiers est prêt pour l'inspection. La FDA n'a pas cité d'autres problèmes d'approuvabilité dans le CRL relatif à la NDA, ni demandé que des études cliniques ou pharmacocinétiques supplémentaires soient menées avant l'action de la FDA. Des informations non cliniques supplémentaires existantes, demandées par la FDA dans le CRL mais identifiées comme n'étant pas un problème d'approuvabilité, ainsi que l'étiquetage et d'autres mises à jour requises pour la NDA originale, ont été fournies dans la nouvelle soumission de la NDA.

Il n'y a aucune garantie que l'ACER-001 sera approuvé pour une quelconque indication.