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Recherche biotechnologique et médicale

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Adverum Biotechnologies, Inc. est une société de thérapie génique au stade clinique. La société découvre et développe des produits candidats de thérapie génique qui offrent une efficacité durable en induisant une expression soutenue d'une protéine thérapeutique. Son principal produit candidat, ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), est un produit de thérapie génique à injection intravitréenne (IVT) unique en cabinet, conçu pour délivrer des niveaux durables d'aflibercept à long terme associés à une réponse thérapeutique soutenue, réduisant ainsi la charge de traitement et les fluctuations du liquide maculaire associées aux injections IVT fréquentes de facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF). Ixo-vec est en cours de développement pour le traitement des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge. Son deuxième produit candidat, ADVM-062 (AAV.7m8-L-opsin), est un produit candidat de thérapie génique développé pour traiter les patients souffrant de monochromie des cônes bleus (BCM) par une seule injection IVT. Elle développe également un pipeline de programmes de thérapie génique à un stade précoce.
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