Advicenne a annoncé le franchissement d'étapes majeures dans le programme de développement de son médicament ADV7103 aux Etats-Unis, et la recherche de partenaires commerciaux. ADV7103 dans la dRTA (Acidose Tubulaire Rénale Distale) : Données européennes jugées satisfaisantes par la FDA pour un dépôt sans études cliniques supplémentaires aux Etats-Unis. Après de nombreux échanges avec les experts de la Food & Drug Administration (FDA) américaine, l'Agence a conclu que les données cliniques européennes peuvent être utilisées pour soutenir une demande d'enregistrement dans la dTRA.

En conséquence, Advicenne ne conduira pas d'étude clinique spécifique aux Etats-Unis, réduisant ainsi significativement le temps et le coût nécessaires au dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis pour cette indication. L'avis positif de la FDA est basé sur la prise en compte de toutes les données cliniques disponibles du programme clinique européen. En particulier, l'étude pivot de phase III (B21CS) et l'étude d'extension de sécurité à long terme (B22CS), qui fournissent à Advicenne des données cliniques sur l'efficacité et la sécurité pour des patients suivis sur une période de plus de 6 ans.

Ces études, présentées à l'European Renal Association (ERA) et à l'European Society of Pediatric Nephrology (ESPN), sont complétées par des données issues de cohortes en vie réelle (Real World Evidence - RWE), ainsi que par de nombreuses données européennes de pharmacovigilance. Après une première phase de discussions, la FDA a considéré que les données de sécurité du médicament répondaient à ses exigences en termes de tolérance à long terme. Cette première phase a ouvert la voie à une discussion sur la pertinence des données d'efficacité issues de ces mêmes études.

C'est l'objet de la seconde phase d'échanges avec des données d'analyse complémentaires des études. ADV7103 a le statut de médicament orphelin dans l'indication dRTA aux Etats-Unis. Les résultats de ces études seront communiqués lors d'une réunion d'analystes prévue prochainement.

ADV7103 dans la cystinurie : préparation du développement clinique en concertation avec la FDA. ADV7103 a obtenu la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le traitement de la cystinurie en mars 2024, s'ajoutant au statut de médicament orphelin existant pour cette indication en Europe. Ceci valide la stratégie réglementaire et clinique d'Advicenne auprès de la FDA.

La demande de statut de médicament orphelin a été soutenue par des résultats cliniques préliminaires chez des patients européens atteints de cystinurie, ainsi que par des données exhaustives sur la taille de la population et l'avis d'experts sur les besoins non satisfaits dans cette indication. Suite à ce succès, la société souhaite discuter du plan de développement clinique proposé qui servira de base à une autorisation de mise sur le marché dans cette indication. Un cycle de discussions sera lancé avant la fin de l'année.

Le programme clinique proposé bénéficie d'un fort soutien de la part des experts de cette pathologie, tant en Europe qu'aux Etats-Unis, ainsi que de l'International Cystinuria Foundation, qui représente la population des patients. Il y a un large consensus sur le fait que l'alcalinisation est la pierre angulaire du traitement et qu'il n'existe pas de traitement alcalinisant satisfaisant qui permette un contrôle du pH bien toléré pendant 24 heures, comme l'indiquent les données récentes du Registre européen de la cystinurie qui montrent que seulement un quart des patients atteints de cystinurie suivis en Europe ont un pH urinaire supérieur à 7,5, l'objectif thérapeutique fixé par les recommandations internationales. En attendant la conclusion des discussions avec la FDA et l'accord sur le programme clinique, Advicenne prévoit d'initier un essai clinique dans la cystinurie.

Cette étude recruterait des patients simultanément aux Etats-Unis et en Europe et permettrait le dépôt d'un dossier d'enregistrement sur les deux marchés. En Europe, ADV7103 a également le statut de médicament orphelin dans cette indication. Le récent flux de nouvelles devrait susciter un intérêt supplémentaire, que la Société entend poursuivre activement, en particulier à partir de fin 2024.